미국 매사추세츠주 캠브리지에 소재한 신경퇴행성질환 치료제 개발 전문기업 아미릭스파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)는 AMX0035(페닐부티르산나트륨/타우르소디올, sodium phenylbutyrate/taurursodiol)에 대한 승인 여부를 심의하기 위해 미국 식품의약국(FDA) 산하 말초‧중추신경계약물 자문위원회(PCNSDAC)가 오는 9월 7일 소집될 예정이라고 5일(현지시각) 발표했다. AMX0035는 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제로 개발돼왔다. 

FDA 자문위는 지난 3월 30일 회의에서 AMX0035의 허가신청 건에 대한 심의를 진행한 끝에 임상자료 불충분을 이유로 찬성 4표, 반대 6표로 허가를 권고하지 않기로 하는 표결 결과를 내놨다.

이에 FDA는 아미릭스가 추가로 제출한 임상시험 자료를 분석하는 데 시간이 필요하다며 당초 예정된 처방의약품생산자수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 지난 6월 29일에서 오는 9월 29일로 연장했다.

자문위는 아미릭스파마슈티컬스가 제출한 추가 자료가 중요한 수정(major amendment)이라고 판단하고 이를 분석한 결과에 초점을 맞춰 심의할 방침이다. 자문위 심의 결과에 따라 9월 29일까지 승인 여부가 결정날 전망이다.

AMX0035는 경구용 고정용량 복합제로 신경세포 사멸을 감소시킬 수 있다. 미국과 유럽에서 승인 심사가 진행 중이며 캐나다에서는 지난달에 ‘알브리오자’(Albrioza)라는 제품명으로 승인됐다.