다케다제약이 미국 캘리포니아주 샌디에이고 소재 바이오기업 포세이다테라퓨틱스(Poseida Therapeutics, 나스닥 PSTX)와 유전자 치료제를 개발하기 위한 대규모 제휴를 맺었다. 

포세이다는 12일(현지시각) 다케다와 회사 고유의 ‘piggyBac’ DNA 조절 시스템, ‘Cas-CLOVER’ 위치 특이적 유전자편집 시스템, 생분해성 DNA 및 RNA 나노입자 전달기술, 기타 유전공학 플랫폼을 활용해 최대 8개의 유전자 치료제를 연구하고 개발하기 위한 연구 제휴 및 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

이번 제휴는 포세이다의 혈우병 A 신약개발 프로그램을 포함해 비(非) 바이러스성 생체내 유전자 치료제 프로그램을 개발하는 데 초점을 맞출 예정이다.

계약에 따라 양사는 포세이다의 독자적 기술 플랫폼을 활용해 6개의 생체내 유전자 치료제 프로그램을 개발할 계획이다. 다케다는 추가로 2개 신약개발 프로그램을 얹히는 옵션을 가지며 모든 제휴 프로그램의 R&D 비용을 부담하기로 했다.

포세이다는 다케다로부터 계약금으로 4500만 달러를 받게 되며 6개의 프로그램에 대한 전임상 연구 성과보수(마일스톤)로 총1억2500만 달러 이상을 받을 수 있게 된다. 또 향후 6개 프로그램이 모두 이정표에 도달할 경우 포세이다는 임상 개발, 규제, 상용화 마일스톤으로 27억달러를 받을 수 있다. 2개의 옵션 프로그램까지 모두 이정표에 도달할 경우 최대 36억달러를 챙기게 된다. 

이번 제휴에서 포세이다는 후보물질 선정 시점까지 연구 활동을 주도하며 그 이후에는 다케다가 후속 개발 및 상업화를 담당한다.

포세이다의 에릭 오스터택(Eric Ostertag) 최고경영자는 “우리의 혁신적인 플랫폼 기술 및 강력한 유전자 치료제 파이프라인을 보완할 수 있는, 새로운 희귀질환 치료제 개발 노력을 경주하는 글로벌 바이오제약 선도기업인 다케다와 협력하게 돼 기쁘다”고 말했다. 이어 “우리의 기술은 고도로 효율적인 유전자 전달, 완전 통합된 비 바이러스 유전체 삽입, 초정밀 위치특이적 유전자 편집을 제공한다”며 “다케다와 협력해 미충족 수요가 높은 유전질환에 대한 잠재적인 치료법을 개발하길 기대한다”고 말했다.

다케다 희귀질환 약물 발굴팀을 총괄하는 마두 나타라잔(Madhu Natarajan)은 “포세이다의 차별화된 플랫폼 기술은 기존 협력을 보완하는 새로운 유전공학 및 전달 기술을 사용해 비 바이러스성 생체내 유전자 치료제를 개발하는 데 있어 큰 가능성을 보여줬다”고 설명했다. 이어 “포세이다의 다수의 초기단계 전임상 프로그램을 진행하는데 도움을 주기 위해 다케다의 광범위한 개발 역량을 활용하면서 포세이다와 협력할 것”이라고 덧붙였다.

다케다는 지난 4일 미국 생명공학기업 셀렉타바이오사이언스(Selecta Biosciences)와 리소좀축적장애(LSD)에 대한 2가지 차세대 유전자 치료제를 개발하기 위한 전략적 라이선싱 계약을 체결한 바 있다. 다케다는 셀렉타에 이어 포세이다와 대규모 계약을 연달아 체결하면서 유전자 치료제 개발에 사력을 집중하고 있다.