미국 샌프란시스코 소재 피브로겐(Fibrogen)과 아스트라제네카(AZ)가 공동 개발 중인 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소(HIF-PH) 저해제 계열 경구용 신성빈혈 치료제인 록사두스타트(roxadustat)가 결국 미국 식품의약국(FDA) 승인 문턱을 넘지 못했다. 

피브로겐은 11일(현지시각) FDA로부터 투석치료 비 의존형(nondialysis-dependent, NDD) 만성 신장병(CKD) 수반 빈혈 치료 및 투석치료 의존형(dialysis-dependent, DD) CKD 수반 빈혈 치료 적응증 모두 승인을 거절한다는 대응종결서신(CRL)을 받았다고 발표했다.

이날 피브로겐은 FDA가 허가신청 반려를 통보하면서 현재로선 록사두스타트를 승인할 수 없으며 다시 승인신청서를 제출할 경우 추가 임상연구를 진행할 것을 요청했다고 알렸다. 그러나 투자기관인 SVB Leerink의 분석가인 제프리 포지스(Geoffrey Porges)는 지난달 FDA 산하 자문위의 압도적 승인 반대 투표결과를 놓고 평한 것처럼 “AZ와 피브로겐 투자자들은 이 불운한 약에 대한 추가 3상 임상에 자금을 지원하지 않을 가능성이 높다”며 “록사두스타트의 미국 내 매출 없이는 피브로겐이 사업(3상)을 지속하기 어려워 정밀검토에 들어갈 필요가 있다”고 말했다.

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록사두스타트는 이미 중국, 일본, 한국, 칠레 등에서 ‘에브렌조정’(Evrenzo)이라는 브랜드로 허가됐으며 유럽에서도 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 록사두스타트의 허가신청 건에 대해 긍정적인 심사결과를 내놓아 이달 말 승인을 내줄 것으로 기대됐었다.

피브로겐의 엔리크 콘테르노(Enrique Conterno) 대표는 “이번 통보받은 결과가 상당히 실망스럽다”면서 “오늘은 미국에서 만성 신장병에 수반된 빈혈 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게도 불운한 날이라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 하지만 록사두스타트가 세계 각국에서 환자들의 삶을 바꿔놓고 있는 만큼 제휴업체인 AZ와 함께 미국에서 차후의 행보를 논의할 것이라고 덧붙였다.

만성 신장병은 전 세계 성인들의 10~12%에서 나타나고 있으며 오는 2040년에 조기사망을 유발하는 5번째 다빈도 원인으로 꼽힐 것으로 추정된다. 이로 인한 빈혈은 만성 신장병 환자의 20% 정도에서 나타나는 합병증이다.