미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 차세대 유전자편집을 지향하는 프라임메디신(Prime Medicine)은 자사의 ‘추적과 교체’(search and replace) 기술로 질병의 잠재된 유전적 원인을 해결하고 정상적인 유전자기능을 회복해 장기간 지속되는 치료법을 개발하기 위해 상적인 유전자 기능을 회복하기 위한 노력을 지원하기 위한 3억1500만달러의 대규모 현금을 수혈받았다고 13일(현지시각) 발표햇다. 

이 회사는 유전체 변이 위치를 정밀하게 파악해 DNA 워드프로세서처럼 교체함으로써 독성이나 원치 않는 세포 변화에 대한 우려를 줄이겠다는 목표를 세웠다. 자사의 기술로 질병을 유발하는 것으로 알려진 돌연변이의 90% 이상을 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 이날 주장했다.

프라임은 발표에서 자사의 기술이 실험동물모델에서 게놈의 목표 부위를 정확하게 타깃하고 그 밖의 다른 부분에서 최소한 혹은 제로 상태로 편집함으로써 원하는 치료 목적을 달성할 수 있을 것으로 나타났다고 밝혔다. 자사의 기술이 현존 유전자편집 기술이 안고 있는 몇 가지 기술적 장벽을 극복할 수 있다고 강조했다.

이 회사는 간, 눈, 생체외 조혈모세포, 신경근육 등을 적응증으로 삼아 다양한 신약발굴 프로그램을 추진하고 있다.

프라임메디신의 추적과 교체 기술은 데이비드 류(David R. Liu)와 앤드류 안잘론(Andrew Anzalone)이 개발한 것으로 카스니카제(Cas nickase) 도메인과 역전사효소(reverse transcriptase) 도메인을 포함한 프라임 에디터 단백질, 표적 염기서열과 이를 교체할 대체 염기서열 템플릿(주형)시퀀스와 교체 시퀀스 템플릿을 포함하는 프라임편집가이드 RNA(prime editing guide RNA. pegRNA)를 사용한다.

이 플랫폼은 편집이 필요한 특정 DNA 시퀀스를 검색하고 pegRNA의 대체 염기서열을 사용해 역전사효소 도메인을 활성화한다. 이어 템플릿의 DNA 복사본을 만들고 수정된 DNA 시퀀스를 만든다. 수정된 시퀀스는 원래 게놈 DNA를 우선적으로 대체하여 대상 위치에서 DNA를 영구적으로 편집한다.

프라임의 최고 경영자인 케이스 고테스디에너(Keith Gottesdiener)는 프라임 편집기술이 혁신적이고 문제의 근원을 해결할 수 있기 때문에 기저 유전적 원인이 있는 질병을 치료하는 데 상당한 영향을 미칠 가능성이 있다고 말했다. 앞서 리듬파마슈티컬스(Rhythm Pahrmaceuticals)을 이끌었던 고테스디에너는 스텔스 방식으로 은밀하게 사업을 시작한 뒤 지난 1년간 기술 발전에 큰 진전을 이뤘다고 밝혔다.

이 회사는 9개월 전 시리즈A에서 1억1500만달러를 유치했고 이번에 시리즈B에서 2억달러를 추가해 총 3억1500만달러의 자금 조달에 성공했다. 고테스디에너는 회사가 재정적으로 유리한 입지에서 운영되고 있으며 인간 대상 임상연구를 위해 기술개발을 진행하고 있다고 말했다. 그는 “프라임의 기술이 유전질환을 치료하거나 그 진행을 중단시킬 수 있기를 바란다”고 말했다.

2년 전, 사업 초입 단계에서 프라임은 “단일 염기 전이 돌연변이의 생성 또는 교정, 겸상적혈구빈혈질환의 치료를 위한 주요 편집기술을 개발하기 위해 빔테라퓨틱스(Beam Therapeutics)와 협업 및 라이선스 계약을 체결했다.

시리즈 A의 투자자로는 ARCH Venture Partners, F-Prime Capital, GV, Newpath Partners가 참여했다. 시리즈 B에는 모든 시리즈 A 투자자가 동참했고 Casdin Capital, Cormorant Asset Management, Moore Strategic Ventures, PSP Investments, Redmile Group, Samsara BioCapital, T. Rowe Price Associates 등이 자문한 펀드 및 계정이 가세했다. 또 다수의 이름없는 생명과학 투자펀드가 끼어들었다.

GV의 총괄 파트너인 데이비드 셴케인(David Schenkein)은 보도자료에서 “프라임의 유전자편집은 병원성 유전자 변이의 거의 모든 유형을 교정하고, 다수의 돌연변이를 한 번에 교정하며, 여러 질병 영역에 걸쳐 있는 환자들에게 지속성이 있는 치료법을 제공하는 등 기존 어떤 유전자편집 접근법도 할 수 없는 것들을 할 수 있는 기회를 제공한다”고 말했다.

프라임메디신은 3억1500만달러를 유전자편집 기술 개발 외에도 회사 외형 확장에도 투입할 예정이다. 2021년 말까지 100명 이상을 신규 고용한다는 목표다.