미국 시젠(Seagen)과 일본의 아스텔라스가 공동 개발한 방광암 항체약물복합체(ADC) 치료제인 ‘파드셉’(Padcev 성분명 엔포투맙 베도틴, enfortumab vedotin-ejfv)의 적응증 확대 신청 2건이 미국 식품의약국(FDA) 우선심사 착수 후 3개월이 채 안 돼 통과됐다.  

두 회사는 지난 9일(현지시각) 2건의 보충적 생물의약품허가신청(sBLA)이 예정보다 한 달 이상 앞서 승인됐다고 발표했다. 이 두 건은 지난 4월 19일 우선심사 대상으로 지정됐었다. 

첫째는 FDA가 2019년에 12월에 가속승인(2상 결과로 조건부 승인)한 국소진행성 또는 전이성 방광암(요로상피세포암)의 3차 치료제가 이번에 정식 승인으로 전환됐다. 파드셉은 이전에 백금 기반 화학요법과 PD-1 또는 PD-L1 면역관문억제제를 투여한 환자를 대상으로 투여할 수 있다.

둘째는 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제로 치료받았으나 화학요법제 시스플라틴(cisplatin) 투여가 ‘적합하지 않은’ 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 처방 대상에 포함하는 것이다. EV-301 3상 시험 데이터를 기반으로 이뤄진 이번 승인으로 파드셉은 기존 3차 치료제에서 2차 치료제로 승격됐다. 

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시스플라틴 부적합 환자를 대상으로 한 파드셉의 EV-201 임상연구를 주도한 미국 워싱턴대 의대 종양학과 교수인 에반 유(Evan Yu) 박사는 “진행성 방광암 환자의 거의 절반이 시스플라틴 기반 화학요법을 받을 수 없는 상황”이라며 “환자들 중 많은 수가 면역항암제를 먼저 받은 상황에서 이 치료가 실패할 경우 마땅한 다른 옵션이 없는 상황에서 파드셉의 존재 가치가 있다”고 말했다. 

파드셉의 신속한 추가 승인은 FDA의 실시간항암제심사(Real-Time Oncology Review, RTOR) 덕분이다. 환자에게 더 일찍 항암제를 공급하기 위해 FDA는 심사 마감 예정일인 오는 8월 17일보다도 한 달 더 앞당겨 허가를 내줬다. 

EV-301 임상 중간분석 결과 파드셉의 전체생존기간 중앙값은 12.9개월로 화학요법(9개월)보다 3.9개월 더 길었다. EV-201 연구의 두 번째 코호트(모집단) 임상 데이터에 따르면 이 약물은 중앙값 16개월의 추적조사 후 환자의 51%가 치료반응을 보였다. 이런 치료반응의 유지기간 중앙값은 13.8개월이었다. 

파드셉 승인 확대로 이 약은 블록버스터로 도약할 야망에 한 걸음 더 가까워졌다. 증권투자기관인 SVB Leerink의 앤드류 베렌스(Andrew Berens)는 파드셉이 이전에 치료를 받은 모든 방광암에 잠재적인 승인을 얻게 된다면 최고매출이 연간 13억2000만 달러를 달성할 수 있다고 말했다. 월스트리트는 만약 파드셉이 새로 진단된 방광암 환자에게 처방될 수 있다면 2030년에 28억달러로 매출이 증가할 것이라고 예측했다.

이런 목표를 달성하기 위해 시젠과 아스텔라스는 시스플라틴 부적합 환자를 대상으로 파드셉과 미국 머크(MSD)의 PD-1 억제제 제왕인 ‘키트루다주’(Keytruda 성분명 펨브롤리주맙 Pembrolizumab)와 병용하는 요법을 1차 치료제로 세팅하기 위한 2상 EV-103 임상시험(KEYNOTE-869)을 진행 중이다. 2022년 가속승인을 노리고 올해 보충적 신약승인신청에 나설 예정이다.