- 재규어, 1억3900만달러 유치 성공 … ‘졸겐스마’ 성공 주역 포진 … 개발 노하우, 연구 인프라 자랑
미국 일리노이주 레이크포레스트(Lake Forest) 소재 재규어진테라피(Jaguar Gene Therapy)가 릴리와 같은 편을 들어 새로운 유산(신약)을 만들어야 하는 임원들을 바탕으로 1억3900만달러 규모의 시리즈B 펀딩에 성공했다고 13일(현지시각) 밝혔다.
재규어 CEO 조 놀란(Joe Nolan)을 포함한 몇몇 임원은 2019년 5월에 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료제인 노바티스의 ‘졸겐스마’(Zolgensma 성분명 오나셈노진 아베파보벡, Onasemnogene abeparvovec)를 개발한 주역들이다.
이 약은 FDA가 ‘레버선천성흑암시(Leber congenital Amaurosis, LCA)’ 유전자치료제인 ‘럭스터나’(Luxturna, 성분명 Voretigene neparvovec-rzyl)에 이어 두 번째로 승인한 유전자 치료제다. 졸겐스마는 아벡시스(AveXis)가 원개발사로 노바티스는 2018년 87억달러에 이 회사를 인수했다.
아벡시스 출신의 다른 직원들은 ‘테이샤진테라피스(Taysha Gene Therapies)’를 설립했는데, 이 역시 신경퇴행성질환, 신경발달장애, 유전성 뇌전증(간질) 등 24개 이상의 목표를 설정하고 개발에 매진 중이다.
재규어는 대사장애질환인 갈락토오스혈증, 특정 유전적 원인을 가진 자폐스펙트럼 장애, 제1형 당뇨병에 대한 유전자 치료제 신약후보물질 3종을 보유하고 있다.
갈락토오스혈증과 자폐증 신약 자산은 전임상 단계로, 2023년 1분기쯤 인간 대상 첫 임상에 들어갈 계획이다. 네 번째 자산은 재규어의 자회사인 악소비아테라퓨틱스(Axovia Therapeutics)가 개발 중인 신경대사질환인 바데-비들 증후군(Bardet-Biedl syndrome)에 대한 치료제다.
시리즈 B 펀딩을 앞두고 놀란은 세 가지 자산에 대한 데이터를 얻는 데 주력하고 있다고 피력했다. 놀란은 이 자산이 다음 라운드 진행에도 도움이 될 것이라고 강조했다. 그는 다음 라운드의 일정을 제시하지도 않았고, 현 시점에서 IPO를 검토하고 있는지도 밝히지 않았지만 “모든 옵션이 열려 있다”고 말했다.
이번 펀딩에서 릴리가 시리즈 A 라운드에 이어 연속으로 재규어에게 자금을 지원해 온 헬스케 전문 투자운용사 디어필드 매니지먼트(Deerfield Management)와 함께 이번 시리즈B를 공동 주도한 게 주목된다. 시리즈 B의 다른 투자자들로는 골드만삭스(Goldman Sachs), 아치벤처파트너스(Arch Venture Partners), 놀런캐피탈(Nolan Capital) 등이 있다.
릴리는 일반적으로 회사의 개발 초기에 이 정도의 자금을 투자하지 않는 게 관행이다. 골드만 삭스도 마찬가지라고 말했다. 릴리와 골드만삭스는 재규어의 리더십(임원진)을 주시하고 있다.
아벡시스에서 미국 사업부 총괄 매니저를 역임한 놀란은 “릴리와 골드만삭스가 우리 개발팀과 자산에 납득했는데 듣던 중 반가운 소식”이라며 “준수한 파이프라인과 특유의 협업을 통해 우리가 올바른 전략적 접근 방식을 취하고 있다는 게 검증됐다”고 말했다.
놀란은 “릴리는 유전자치료에 진출하려고 하고, 그들이 참여하게 될 것이며, 우리는 그들이 참여하기를 열망한다”고 말했다.
놀란은 졸겐스마가 일군 세계에서 가장 비싼 치료제라는 명성을 잘 알고 있다. 과거 아벡시스 팀이 그 일을 해냈다. 놀란은 우수한 화학, 제조, 품질관리(chemistry, manufacturing, controls practices 일명 CMC) 등을 정착시키면서 재규어의 잠재적 제품들이 상업적으로 성공할 수 있도록 할 것이라고 말했다.
놀란은 “우리는 CMC 과정 내내 규제기관으로부터 접한 많은 질문들에 익숙해져 있기 때문에, 이를 시작하는 방법이 올바른 것인지 실질적으로 확인하게 될 것”이라고 강조했다.
그가 아벡시스로부터 배운 또 다른 교훈은 초기 개발 프로세스를 회사 내부에서 진행하는 것이다. 노바티스 사업부는 2020년 졸겐스마의 약물 패키지(설명서)에 적용할 생쥐 실험 데이터를 조작하다가 FDA로부터 혼쭐이 났지만 결국 처벌은 받지 않았다. FDA는 데이터 조작이 인간의 임상시험 결과에 영향을 미치지 않는다고 판단했으며, 치료법은 승인된 용도에 안전하고 효과적이라고 생각했다. 졸겐스마는 2020년에 노바티스에 9억2000만달러를 벌어다줬다.
이를 감안해 재규어는 자체 공정 과학연구소를 갖고 있다. 놀란은 이 연구소가 동종 업체들이 코로나-19 전염병의 많은 영향을 받을 때 재규어가 이를 피해갈 수 있도록 보호했다고 자랑했다. “우리는 연구 인프라의 선봉에 서 있다”고 역설했다. 또 잠재적인 치료제 개발을 위해 디어필드매니지먼트와 제휴된 18개의 학술기관에 접근할 수 있는 기회도 확보했음을 과시했다.
놀란은 재규어가 다음에 어떤 질병 분야를 탐험할지 기회를 엿보고 있으며, 처음 세 가지 자산과 아데노 관련 바이러스 9(AAV 9)이란 벡터 플랫폼에 엄청난 집중을 하고 있다고 말했다. 이어 “앞으로 한두 가지 자산을 추가하겠지만, 현재의 프로그램에 집중하여 추진할 만한 충분한 이유가 있다”고 말했다.
그는 “우리는 매우 까다롭다”며 “파이프라인에 있는 자산의 수보다도 신약 자산의 품질, 즉 일부 경쟁업체보다 더 많은 충족되지 않은 의료적 수요를 해결한다는 자체가 우리를 차별화한다고 생각한다”고 강조했다.
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