- 관상동맥우회술 환자 혈관증식 위한 VEGF 증가 목적 … 난치성 협심증 환자에 필요
미국 펜실베이니아주 맬버른(Malvern) 소재 실로코어테라퓨틱스(XyloCor Therapeutics)는 심장세포에 혈관내피세포성장인자(Vascular endothelial growth factor, VEGF)를 전달하기 위해 고안된 유전자치료제를 연구하기 위해 2260만달러를 유치했다고 22일(현지시각) 밝혔다. 이로써 시리즈A 자본 유치 규모는 4190만달러로 커졌다.
이 자금은 관상동맥우회(coronary artery bypass graft, CABG) 수술을 받는 환자를 위해 VEGF 증식을 유도함으로써 새로운 혈관의 생성을 촉진하고 특정한 형태의 심장병을 완화시키는 것을 목표로 하는 유전자치료제 개발에 투입된다.
실로코어는 웨일코넬 의대(Weill Cornell Medical College)에서 개발한 기술을 발판으로 2019년 말 1700만달러로 시작했다. 지난해 난치성 협심증에서 1/2상 임상을 시작하며 궤도에 올랐다.
실로코어는 2260만달러 추가 자금으로 다른 적응증 임상을 추진할 계획이다. 좁아지거나 막힌 동맥 주변에서 혈관을 우회시켜 관상동맥질환을 치료하는 CABG 수술의 효과를 높이기 위해 VEGF 유전자치료제 XC001의 효과를 평가하는 임상시험을 지원한다. 이론적으로 XC001은 혈류를 더욱 개선함으로써 CABG를 보완할 수 있다.
이번 펀딩을 주도한 파운틴헬스케어파트너즈(Fountain Healthcare Partners)는 소피노바인베스트먼트(Sofinnova Investments), LSP 등 기존 후원사뿐 아니라 신규 투자자 롱우드(Longwood)펀드와 루미라(Lumira)벤처스 등의 도움을 받아 시리즈A 확장을 이끌었다. 소피노바와 LSP는 2018년 초기 시리즈 A 모금을 공동 주도했다.
현재 임상 연구자들은 흉강경유심장외막수술(transthoracic epicardial procedure)을 통해 XC001로 12명의 난치성 협심증 환자에게 4가지 용량 중 하나를 투여하고 있다. 최대 용량이 설정되면 실로코어는 21명의 추가 참가자를 대상으로 이를 테스트할 것이다.
6개월간의 안전성이 1차 평가지표이지만 실로코어는 2차 평가지표로 운동 능력(exercise tolerance)과 협심증 증상에 대한 유전자치료의 효과도 측정한다.
경쟁이 치열한 유전자치료제 분야에서 VEFG 유전자치료는 여러 연구 그룹이 고무적인 임상 데이터를 내놨지만 대규모 무작위 임상에서 실패해 위축되고 있는 상황이다.
초기 유전자치료제 중 다수가 DNA 플라스미드 벡터를 사용했지만 실로코어 설립자인 로널드 크리스탈(Ronald Crystal) 박사를 포함한 일부 연구자들은 1990년대에 아데노바이러스 매개 VEGF 유전자 치료법을 시험했다. 화이자는 크리스탈이 개발한 치료법에 대한 권리를 취득했고, 난치성 허혈성 심장병 환자들의 운동 유발 허혈성이 개선됐음을 확인했다. 화이자는 나중에 자산을 매각했고, 크리스탈이 실로코어의 차세대 치료법에 대한 연구를 시작했다.
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