- 올 1월 1상 승인 얻어 … HPV 6형 또는 11형 억제 치료용 백신 … 현재 반복적 제거시술이 전부
미국 메릴랜드주 저먼타운(Germantown) 소재 유전자 및 세포치료제 정밀의학 기업인 프리시전(Precigen)은 기성품(off-the-shelf) 면역치료제 ‘PRGN-2012’가 계열 최초의 재발성 호흡기 유두종증(Recurrent Respiratory Papillomatosis, RRP) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에 의해 희귀의약품으로 지정됐다고 18일 공표했다.
이 신약후보는 이 회사의 ‘아데노버스’(AdenoVerse™) 플랫폼으로 개발한 면역치료제로 지난 1월 1상 시험 착수를 위한 임상시험승인신청(IND)이 접수된 바 있다. 현재 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI) 암연구센터(CCR)와 공동연구개발 협약(Cooperative Research and Development Agreement, CRADA)을 체결하고 개발을 진행 중이다.
프리시전의 헬렌 삽제바리(Helen Sabzevari) CEO는 “이번 희귀약 지정은 치명적인 질환을 치료하기 위한 의학적 수요가 높음을 강조해주는 것”이라며 “독자적인 아데노버스 플랫폼이 처음으로 ‘희귀의약품’으로 지정받음에 따라 ‘PRGN-2012’가 RRP로 고통받는 환자들에게 가급적 빨리 공급되는 데 도움이 될 것”이라고 말했다.
‘PRGN-2012’는 프리시전이 특허를 보유한 아데노버스 플랫폼의 한 부분을 구성하는 고릴라 아데노벡터(gorilla adenovector) 기술을 활용해 유두종 바이러스(HPV) 6형 또는 11형에 감염된 세포들을 표적으로 삼도록 면역반응을 유도하는 항원을 최적화해 설계한 혁신적인 치료용 백신이다.
고릴라 아데노벡터는 다량의 약물을 탑재 및 전달할 수 있고, 반복 투여가 가능하며, 생체시험에서 복제될 수 없는 등 안전성을 개선했다. 전임상 모델에서 ‘PRGN-2012’는 HPV 6형 또는 11형에 강력한 면역반응을 보여줬다.
재발성 호흡기 유두종증(流頭腫症)은 HPV 6형 또는 11형에 감염된 상기도 및 하기도에서 발생하는 난치성 종양이다. 유소아 발병형은 10만명 당 4명, 성인 발병형은 10만명 당 2~3명의 비율로 발생한다. RRP 발병과 사망은 성대, 기관, 폐의 유두종 덩어리가 커짐에 따라 증가하다. 이는 음성 변화, 천명(喘鳴 stridor), 기도 폐쇄, 폐용적 감소, 폐폐색 후 폐렴 등으로 이어진다. 드물게 RRP의 1~3%가 침윤성 편평세포암종으로 변환될 수 있다.
현재 이에 대한 약물치료법은 없으며 호흡기 내시경을 사용해 유두종증이 나타난 부위의 암세포의 용량을 줄이는 감량수술(debulking)을 반복적으로 진행하는 게 전부다. 절제수술 후에도 재발하는 빈도가 높아 주기적인 모니터링과 반복적인 수술이 요구된다.
프리시전은 작년 11월에 UltraCAR-T 플랫폼으로 창출한 CAR-T 치료제인 PRGN-3005으로 나노암 1상에 착수했다. 삽제바리 CEO는 6~9회의 이전 치료에도 실패한 6명 환자 모두 PRGN-3005를 투여받은 뒤 부분반응 이상의 치료결과를 얻었다고 언급했다.
또 다른 UltraCAR-T 제품인 PRGN-3006도 지난해 급성 골수성 백혈병과 고위험 골수성증후군을 대상으로 1상에 들어갔다. 삽제바리는 매우 낮은 용량을 투여받은 9명의 재발성 또는 불응성 환자들이 임상적 활성이 보이는 게 관찰됐다고 덧붙였다.
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