- 17명 대상, 전임상에서 인슐린 분비능력 회복 및 저혈당 개선 입증 … CF 전문에서 벗어난 ‘외도’ 성공할까?
낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제 전문기업인 버텍스테라퓨틱스(Vertex Pharmaceuticals)는 2019년 9월 9억5000만달러에 인수한 셈마테라퓨틱스(Semma Therapeutics)의 줄기세포 1형 당뇨병 치료제 ‘VX-880’ 가 지난 8일(현지시각) 인간 대상 초기 임상시험에 착수했다고 밝혔다.
버텍스는 또 미국 식품의약국(FDA)이 지난 10일 VX-880을 패스트트랙으로 지정했다고 발표했다. 이로써 임상개발 및 심사 속도가 빨라질 전망이다.
임상시험엔 심각한 저혈당 및 이에 대한 감지능력장애를 보이는 제1형 당뇨병에 걸린 약 17명의 환자가 등록할 것으로 예상된다. 이 연구는 치료법이 얼마나 안전하고 견딜 수 있는지, 추후에 심각한 저혈당 증상을 겪지 않는 참가자들의 비율이 얼마인지 조사하게 된다. 주요 평가지표의 데이터 수집은 2024년 초에 완료될 것으로 예상된다.
버텍스가 보유한 VX-880 신약후보물질에 대해 이 회사의 세포 및 유전자 치료제 개발 책임자인 바스티아노 산나(Bastiano Sanna)는 10일 보도자료에서 “우리의 방법만이 완전히 차별화되고 완전히 기능적인 인슐린을 분비하는 췌장섬을 생산할 수 있다”고 말했다.
버텍스는 셈마의 연구가 제1형 당뇨병 치료를 의미 있게 진전시킬 수 있다고 믿고 있다. 인수 당시 버텍스는 동물실험 결과 어떻게 셈마의 치료제가 인슐린 분비능력을 회복하고 저혈당을 개선하는 등 많은 양의 실제 작용하는 인간 췌장 베타세포를 생산하는지에 주목했다. 더욱이 셈마는 면역체계로부터 세포들을 보호하고 환자들이 지속적인 면역억제제 투여 없이 치료받을 수 있도록 하는 새로운 장치를 개발했다.
그러나 인체 대상 임상시험이 이제 막 시작된 만큼 VX-880이 환자에게 어떠한 영향을 미치는지 파악하려면 몇 년이 소요될 전망이다. 또 다른 개발자인 미국 캘리포니아주 샌디에이고에 소재 비아사이트(Viacyte)는 이미 임상시험 중인 유사한 경쟁 프로그램을 갖고 있다.
버텍스는 여전히 자신감에 차 있지만, 신약개발은 좀체 순조로운 과정이 아니어서 VX-880이 도중에 직면할 문제가 산적하다.
버텍스는 최근 또 다른 신약후보물질이 임상시험 과정에서 안전성 문제로 개발이 중단되는 과정을 겪으면서 이를 절실히 알고 있다. 이 회사는 작년 10월 14일 ‘알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin , AAT)’이라는 폐 및 간 보호 단백질이 결핍된 유전질환 환자를 대상으로 진행해온 ‘VX-814’의 2상 임상시험을 중단한다고 밝혔다. AAT 결핍증은 폐를 보호하는 단백질이 너무 적게 남게 만드는 유전성 질환이다.
당시 버텍스는 투자자들에게 AAT 결핍증에 대한 두 번째 신약후보물질인 ‘VX-864’가 남아 있음을 상기시켰다. 이 약의 2상 결과는 올 상반기 안에 나온다. 그럼에도 불구하고 투자자들은 낭포성섬유증을 벗어나 버텍스가 과연 성공할 수 있을지 걱정하고 있다. 당시 버텍스의 가장 진보된 프로그램 중 하나가 명백히 실패하자 주가 하락으로 이어졌다.
버텍스의 주가는 12일 종가 기준 214.33달러로 에 거래되며 1년전인 2020년 3월 중하순과 거의 비슷한 가격대다. 지난해 매출 성장률이 50%에 달했고, 올해에도 10%를 더 기대하지만 임상시험 중인 신약의 출시가 가시화될 떄까지 주가가 계속 짓눌릴 수 있다는 분석이 나온다.
셈마는 더글라스 멜튼(Douglas Melton)에 의해 공동 설립되었으며, 하버드 대 연구실에서 VX-880이 창출됐다. 버텍스는 2019년 셈마와의 계약을 발표하면서 사람들을 놀라게 했다. 줄기세포와 재생생물학에 대한 셈마의 관심은 버텍스의 첨단 신약기술 수집 전략에 맞았지만, 제1형 당뇨병은 버텍스의 주종목인 낭포성섬유증과 전혀 다른 질병이었다.
버텍스는 아이바카프토(ivacaftor), 루마카프토(lumacaftor), 테자카프토(tezacaftor), 엘렉사카프토(elexacaftor) 등 4종의 미국 식품의약국(FDA) 스인 CF 치료제를 보유하고 있다. 이중 2019년 10월 승인을 받아 2020년 1월에 출시된 ‘트리카프타’(Trikafta)가 가장 각광받고 있다. ‘칼리데코’(아이바카프토), ‘오캄비’(루마카프토+아이바카프토), ‘심데코’(테자카프토+아이바카프토) 등도 꾸준히 잘 나가는 CF 치료제로 존립하고 있다. 2019년 매출은 62억600만달러로 전변도 41억6300만달러 대비 49.07% 신장했다.
그러나 버텍스는 미국에서 100만명 이상의 사람들에게 영향을 미치는 제1형 당뇨병은 전문 치료제로 더 막강한 영향력을 행사하려는 자사의 논리적인 목표와 부합한다며 당뇨병 줄기세포 치료제에 대한 낙관을 접지 않고 있다.
목록
