- 2상서 치료반응률 23.7%, 반응기간 중앙값 4.2개월 … 4가지 치료받고 기존약 중 계열별로 삼중불응성인 경우
펩타이드-약물결합체(Peptide drug complex, PDC)의 일종인 다발성골수종 치료제가 미국에서 승인됐다. 스웨덴의 난치성 혈액질환 치료제 개발 전문 제약기업 온코펩타이즈(Oncopeptides AB)는 ‘페팩스토’(Pepaxto 성분명 멜팔란 플루페나마이드 또는 멜플루펜, melphalan flufenamide or melflufen)가 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 취득했다고 1일 발표했다.
‘페팩스토’는 최소 4가지 이상으로 치료한 경험이 있고, 단백질 분해효소 저해제, 면역조절제, 항-CD38 단일클론항체 계열마다 적어도 1가지 이상에 불응성을 보이는 성인 재발성 또는 삼중 불응성 다발성골수종을 치료하기 위해 덱사메타손과 병용하는 약물로 FDA 승인을 얻었다.
FDA는 이에 앞서 지난해 8월 임상 2상 ‘HORIZON’ 결과를 바탕으로 ‘페팩스토’를 ‘가속심사’ 대상으로 지정한 바 있다. 온코펩타이즈는 2주 이내에 도매상과 전문약국을 대상으로 제품을 공급할 방침이다.
이번 승인은 2상 ‘HORIZON’ 임상연구를 바탕으로 이뤄졌다. 다기관 단일군 임상시험에는 총 157명의 재발성 또는 불응성 다발성골수종 환자들이 피험자로 참여했다. 이 중 97명은 3중 약물 불응성이어서 최소한 4차례에 걸쳐 치료를 진행했다. 97명의 객관적 치료반응률은 23.7%에 달했으며, 반응기간의 중앙값은 4.2개월이었다. 더욱이 97명 중 41%(40명)는 공격적인데다 내성을 보이고 예후가 나쁜 수질외종양(髓質外腫瘍, Extra Medullary Disease, EMD)을 앓고 있었다.
온코펩타이즈의 임상연구 책임자인 폴 리처드슨(Paul G. Richardson) 박사는 “다발성골수종에 대한 치료환경이 최근 몇 년 동안 극적으로 개선됐지만 환자가 기존 치료약물 계열에 내성이 생기면 매우 정체된 예후에 직면할 수 있다”고 말했다.
하버드대 부설 다나파버암연구소의 제롬 리퍼(Jerome Lipper) 다발성골수종센터 박사는 “멜팔란 플루페나미드는 불응성 질환에서 활성적이고 관리 가능한 독성이 있으며 한 달에 한 번 주입할 수 있는 편리함을 지닌 새롭고 혁신적인 치료 옵션”이라며 “미충족 의료 수요가 있는 영역에서 결과를 의미있게 개선할 수 있는 잠재력을 가졌다”고 말했다.
마티 듀발(Marty Duvall) 온코펩타이즈 CEO는 “향후 3상 ‘OCENA’ 임상연구의 중요한 자료가 2분기 중 확보될 것으로 기대한다”며 “차후 적응증 추가를 뒷받침하기 위해 세엘진의 ‘임노비드’(Imnovid 성분명 포말리도마이드 Pomalidomide, 또는 유럽명으로 포말리스트)와의 대조시험을 설계 중”이라고 설명했다.
온코펩타이즈의 야콥 린드베리(Jakob Lindberg) 최고과학책임자는 “페팩스토는 펩티드 운반체를 세포 독성제와 연결하는 혁신적인 기술을 적용헀다”며 “ 이 화합물은 고도의 친유성 화합물로 세포 내로 빠르게 분포하며 다발성골수종 세포에서 과발현되는 아미노펩티다제로 하여금 탑재한 세포독성 물질을 방출케 한다”고 말했다.
그는 이어 “우리가 온코펩타이즈를 스톡홀름 나스닥시장에 상장했을 때 우리는 멜팔란 플루페나마이드가 다제내성 질환을 앓는 환자들을 위해 매력적인 치료 옵션이 될 것으로 기대했다”며 “이번에 ‘페팩스토’ 승인으로 기대가 현실화됐다”고 강조했다.
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