- 건물 입주사, 5개 파이프라인 보유 … 희귀질환약 2024년 시장 18% 점유, 2170억달러 매출 가능
뉴욕의 랜드마크인 엠파이어스테이트빌딩(Empire State Building)에 입주한 희귀질환 신약 전문개발 업체인 로켓파마(Rocket Pharma, 나스닥 RCKT)가 ‘희귀질환의 날’을 기념하기 위해 빌딩 상층부에 녹색, 분홍색, 파란색, 보라색 불빛을 장식하는 이벤트를 펼쳤다. 2년 전 시작한 이벤트를 올해도 진행했다.
희귀질환의 날은 4년마다 한 번씩 돌아오는 희귀한 날인 2월 29일을 떠올리며 매년 2월 말일로 정해졌다. 로켓파마의 경우 2월 한달 동안 매주 금요일 가상교육을 통해 희귀질환에 대한 인식을 홍보하고 있다.
로켓파마가 엠파이어빌딩 입주사이기 때문에 가능한 이번 이벤트로 최대 80마일 떨어진 곳에서도 조명을 바라보며 그 연유와 의미를 찾아보도록 유도하는 효과가 있다.
로켓파마는 RP-L102(판코니빈혈 Fanconi Anemia), RP-L201(백혈구부착결핍, leukocyte adhesion deficiency-1), RP-A501(다논병 Danon disease), RP-L301(피루빈산인산화효소결핍, Pyruvate Kinase Deficiency), RP-L401(유아악성골다공증, Infantile Malignant Osteopetrosis) 등 5가지 파이프라인을 갖고 있다. 전부 2상(중추임상으로 희귀질환은 2상만 통과하면 됨) 또는 1상을 진행 중이다. 결핍된 유전자를 전달하기 위해 RP-A501만 아데노바이러스벡터(AVV)를 쓰며 나머지는 렌티바이러스벡터(LVV)를 채택했다.
시장정보조사기관인 이밸류에이트(Evaluate)의 최신 희귀의약품 보고서에 따르면 2024년까지 희귀의약품은 전체 처방약 매출의 18%를 차지하고 2170억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상된다. 2020년에 미국 식품의약국(FDA)이 신약으로 승인한 53개 중 31개(58%)가 희귀질환 치료제다. 대체로 소형 제약사들의 희귀질환 개발에 집중하고 있지만 2024년에는 상위 10개 희귀질환 약물 중 8개를 빅파마들이 차지할 것으로 이밸류에이트는 예측했다.
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