면역성혈소판감소증(immune thrombocytopenic purpura, ITP)은 환자 삶의 질에 영향을 미치며 이를 고려한 치료가 필요한 것으로 나타났다. 한국노바티스는 국내 혈액종양내과 의료진을 대상으로 실시한 설문조사 결과를 23일 발표했다. 

면역성혈소판감소증은 혈소판 수치가 감소해(dl당 100억개 미만) 혈액응고가 잘 되지 않는 혈액질환으로 멍과 출혈을 유발한다. 인구 10만명당 연간 성인 발병률은 유럽의 경우 1.6~3.9명, 미국은 6.6명이다. 인구 10만명당 연간 어린이 발병률은 유럽 1.9~6.4명, 미국은 5.0명이다. 리얼월드 데이터에 따르면 7명당 1명꼴로 오진이 발생한다. 구체적이고 정확한 진단기준이 부족한데다 다양한 임상증상을 동반하는 이질적 증후군이기 때문이다.

이번 설문조사는 면역성혈소판감소증의 글로벌 질환 인식 캠페인인 I-WISh(ITP World Impact Survey) 설문조사 결과를 기반으로 진행됐다. 글로벌 I-WISh 설문조사는 13개국 1507명의 면역성혈소판감소증 환자와 472명의 의사를 대상으로 진행됐다. 

환자들은 가장 심각하고 흔한 증상의 하나로 피로감(58%)을 꼽았으며 의사들이 생각하는 것(30%)보다 실제 환자들이 느끼는 피로감이 훨씬 심각한 것으로 나타나 의료진과 환자 사이에 인식 차이가 있는 것으로 나타났다.

국내 의료진을 대상으로 진행한 설문조사에서도 유사한 결과가 확인됐다. 혈액종양내과 의사 28명이 참여해 실시한 조사에서 93%가 면역성혈소판감소증은 환자 삶의 질에 영향을 미친다고 응답했다. 그러나 의료진이 생각하는 환자가 가장 해결하고 싶어하는 증상은 불안정한 혈소판 수치에 대한 걱정(49%)과 출혈(23%)·멍·피로감·우울감 순으로 나타났다.

장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “면역성혈소판감소증 환자들은 출혈 증상 외에도 치료 과정에서 갖게 되는 정서적 부담과 피로감, 우울감 등 삶의 질 문제가 심각하다”며 “최근 ‘레볼레이드정’(Revolade 성분명 엠트롬보팍올라민, Eltrombopag Olamin)과 같은 TPO-RA(혈소판 수용체 작용제, Thrombopoietin Receptor Agonist)의 등장으로 효과뿐만 아니라 환자 삶의 질을 고려한 치료가 가능해진 만큼 더 많은 환자들에게 이러한 치료옵션이 적용될 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

이현주 한국노바티스 혈액암사업부 상무는 “이번 설문조사 결과는 면역성혈소판감소증 환자 치료에서 환자와 의료진 사이에 인식 차이는 존재하지만 삶의 질 개선의 중요성에 공감함을 알 수 있었다”며 “한국노바티스는 더 많은 면역성혈소판감소증 환자들이 삶의 질이 개선될 수 있도록 치료제에 대한 환자 접근성을 높이는데 최선을 다할 예정”이라고 밝혔다.

한국노바티스의 레볼레이드정은 이전 치료 경험이 있는 성인 만성 면역성혈소판감소증 환자 302명을 대상으로 진행한 EXTEND 임상연구에서 ‘환자 삶의 질 개선’에 대한 하위분석연구를 통해 삶의 질 개선 효과를 입증했다.

분석 결과 △일반적인 신체∙정신적 건강상태(Version 2 of Short-Form 36 item Health Survey, SF-36v2) △동기부여와 활력(Motivation and Energy Inventory-Short Form, MEI-SF) △피로 증상(The Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue, FACIT-F) △출혈과 멍의 위험성 및 이러한 증상이 일상 활동에 미치는 영향 평가(Functional Assessment of Cancer Therapy - Thrombocytopenia 6 Item Version, FACT-Th6) 등 4개의 삶의 질 척도에서 통계적으로 유의하게 개선하는 것으로 나타났다. 레볼레이드로 치료한 환자의 약 80%가 1년 이내에 삶의 질 개선을 경험했으며, 5년에 걸쳐 피로·출혈·멍·신체 건강상태 등의 개선 효과가 지속됐다.

또 서울대병원과 삼성서울병원이 참여한 2020년 유럽혈액학회(EHA)에서 발표된 CITE 임상연구의 중간분석(Interim analysis)에서도 혈소판 수치 및 혈소판 반응률 개선을 비롯한 환자 삶의 질 개선을 확인했다.