북미 히든 强小바이오 15선 … 크리야테라퓨틱스, 네오진테라퓨틱스, Q32바이오

임정우 기자
등록 2021-01-12 17:25:19
수정 2023-02-22 05:58:40

1형 및 2형 당뇨병 유전자치료제 개발 … TIL 겨냥 TCR을 T세포 주입, 맞춤치료 지향 … IL-7R 단일클론항체 및 보체반응 조절제 개발

지난해 코로나19에도 불구하고 미국에선 85개 바이오제약 기업이 상장에 성공했다. 최고의 해라던 2018년의 72개보다 7개나 많은 기업이 공개 자본시장에 얼굴을 내밀었다. 작년과 재작년에 북미에서 창업한 기업 중 15개 유망 ‘히든’ 기업을 5부에 걸쳐 3개 기업씩 소개해본다.

1. 크리야테라퓨틱스(Kriya Therapeutics)
2020년 캘리포니아주 레드우드시티(Redwood City) 및 노스캐롤라이나주 모리스빌(Morrisville) 출범

크리야 테라퓨틱스는 2020년 5월에 8050만달러의 시리즈 A 자금 조달을 마감했다. 파이프라인으로는 1형 및 2형 당뇨병, 심각한 비만 및 기타 징후를 위한 여러 아데노바이러스 관련 운반체(AAV) 기반 단회성 유전자 치료제가 포함돼 있다.

KT-A522는 1형 및 2형 당뇨병에서 인슐린과 글루코키나제를 생성하기 위해 근육 내로 유전자를 전달하는 유전자치료제다. 2형 당뇨병의 글루카곤 유사 펩타이드 1(GLP-1) 수용체 작용제를 생성하는 유전자를 침샘으로 주사한다.

KT-A832는 1형 당뇨병에 대한 변형 인슐린성장인자(IGF-1)을 생성하기 위해 유전자를 전달하는 췌장 안으로 주사하는 유전자치료제다.

공동 창업자인 샨카 라마스와미(Shankar Ramaswamy)는 CEO 및 이사회 의장으로서 과거 로이반트사이언스(Roivant Sciences)의 초기 창립 멤버였다. 여러 치료 분야에 걸쳐 자산을 평가하고 최초의 로이반트 기업공개 자회사인 액소반트진테라피(Axovant Gene Thherapies, 지난해 11월 10일 시오진테라피 Sio Gene Therapies로 개칭) 설립을 주도해 최고경영자가 됐다. 액소반트는 신경퇴행성질환 유전자치료제 전문기업으로 GM1강글리오사이드증(GM1gangliosidosis, 테이삭스병, Tay-Sachs disease)과 GM2강글리오사이드증(GM2 gangliosidosis, 샌드호프병, Sandhoff disease) 치료제를 개발 중이다. 그는 하버드대 경제학과를 졸업해 브라운대에서 의학박사를 받았다.

로저 제프스(Roger Jeffs)는 크리야테라퓨틱스의 공동 설립자이자 부회장이다. 이전에 제프스는 유나이티드테라퓨틱스오퍼레이션(United Therapeutics Corporation)의 사장 겸 공동 CEO였으며 1998년 이 회사의 창업 단계서부터 참여했다. 그는 이 회사의 신규 상장을 주도하고 6개 제품의 임상 개발과 인허가를 맡아 연간 15억달러의 매출을 올린 제품들의 영업을 관리했다. 현재 액솜테라퓨틱스(Axsome Therapeutics), 알비레도파마(Albireo Pharma), 리퀴디아코퍼레이션(Liquidia Corporation)의 이사회에 몸담고 있다. 이전에는 유나이티드테라퓨틱스(United Therapeutics), 상가모테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics), 도바파마슈티컬(Dova Pharmaceuticals)의 이사회에 참여했다. 듀크대 화학과를 졸업, 노스캐롤라이나대 의대에서 약리학 박사 학위를 취득했다.

프레이저 라이트(Fraser Wright)는 과학적 창시자로 공동 창업자이자 최고과학자문이다. 라이트는 스탠퍼드대 확정적·치료적 의핟센터(Center for Definitive and Curative Medicine at Stanford University) 소아과 교수이다.

이전에는 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 공동 설립자이자 최고기술책임자(CTO)였으며, 그곳에서 ‘레버선천성흑암시(Leber congenital Amaurosis, LCA)’ 유전자치료제인 ‘럭스터나’(Luxturna, 성분명 Voretigene neparvovec-rzyl)와 기타 파이프라인의 제품 개발 및 제조를 관리했다.

스파크 창립 전 필라델피아아동병원(Children’s Hospital of Philadelphia) 임상벡터코어연구소(Clinical Vector Core Laboratory)를 설립한 과학 이사였다. 그 전에는 에이비젠(Avigen)의 개발 및 임상 제조 책임자였다. 라이트는 토론토대에서 생화학 및 생리학을 전공했고 생화학 및 분자면역학 박사 학위를 받았다.

2. 네오진테라퓨틱스(Neogene Therapeutics)
2020년 뉴욕주 뉴욕시 출범

지난해 9월, 네오진테라퓨틱스는 에코R1캐피탈(EcoR1 Capital), 제이토캐피털(Jeito Capital) 및 신코나(Syncona)가 공동 주관하고 폴라리스파트너스(Polaris Partners)와 폰티팍스(Pontifax)이 동참한 펀딩을 통해 1억1000만달러의 자금을 조달했다. 시드머니 투자자인 비다벤처스(Vida Ventures), TPG, 투리버(Two River)도 참여했다.

이 회사는 신항원 T세포 치료제 개발에 주력하고 있다. 이 회사의 플랫폼은 독자적인 첨단 DNA 시퀀싱 및 합성 기술, 유전자 스크리닝 도구를 사용해 종양 생검에서 특이적인 T세포수용체(T cell receptor, TCR) 유전자를 대규모로 동정, 분리할 수 있다. 생체검사에서 얻은 종양 침투림프구(Tumor-infiltrating lymphocytes, TIL)는 암세포(신항원)에서 발견된 돌연변이 단백질에 특정 TCR를 발현하는 경우가 많다.

신항원(TIL)은 처음부터 종양 발생을 가능케 하는 DNA 돌연변이에 필연적으로 발생하기 때문에 암 치료의 이상적인 표적이다. 따라서 신항원에 존재하는 신항원 반응성 TCR을 T세포에 개인맞춤형으로 이식하면 강력한 T세포 치료제가 될 수 있을 것으로 믿고 있다.

이 회사의 이사회 집행회장은 1998년부터 2014년까지 로슈에서 CEO 또는 이사회 의장을 16년간 역임한 프란츠 휴머(Franz B. Humer) 박사다. 작년 10월에 선임됐다. 휴머는 앞서 글락소홀딩스(Glaxo Holdings)에서 10년 이상을 보내다 1987년 글락소파마 영국법인의 전무이사에 오른 뒤 1989년 이사회 임원으로 선출됐고 1992년 미국 제외 전세계 사업부의 최고운영책임자가 되었다. 그는 인스브루크대학(Innsbruck University)에서 법학 박사 학위를, 프랑스 퐁텐블로(Fontainbleau) 소재 인시아드(INSEAD)에서 M.B.A를 받았다.

카스텐 라인만(Carsten Linnemann) 박사는 네오진의 공동 설립자로 이사회 회장 및 CEO를 맞고 있다. 창립 전 여러 연구소에서 차세대 T세포 치료제를 개발했고 카이트파마 전문이사를 거쳤다. T세포 유전공학 분야의 여러 논문을 공동 저술했으며 인간 신항원 생물학에 대한 논문을 써서 수차례 네덜란드 관련 학회로부터 수상의 영예를 안았다. 라인만 박사는 독일학술재단과 독일 베링거인겔하임펀드(생물의학연구재단)의 수료생이다. 이다. 그는 네덜란드 암연구소 톤 슈마허(Ton Schumacher) 박사의 실험실에서 TCR 유전자 전이에 의한 공학 T세포 면역에 관한 연구로 우등으로 박사학위를 받았다.

톤 슈마허 박사는 네오진테라퓨틱스의 공동 창립자이며 네덜란드암연구소의 수석 연구관이다. 온코드인스티튜트(Oncode Institute)의 회원이며 네덜란드 레이던대학병원(Leiden University Medical Center)의 면역기술 교수다. 이전에 AIMM테라퓨틱스, 네온테라퓨틱스(Neon Therapeutics) 및 T셀팩토리(T Cell Factory)를 공동 설립했으며 카이트파마 EU의 최고과학책임자(CMO)를 맡았다. 슈마허 박사는 서드락벤처스(Third Rock Ventures)에서 벤처 파트너로 일한다. 그는 신항원과 TCR 치료 분야에서 세계적으로 유명한 연구자로 암스테르담 발명가상(Amsterdam Inventor Award),퀸빌헬미나 암연구상(Queen Wilhelmina Cancer Research Award), 미엔버그 암연구상(Meyenburg Cancer Research Award), 윌리엄 콜리상(William B. Coley Award), 네덜란드연구위원회의 스테빈 상Stevin Award) 등을 휩쓸었다.을 수상했다.

3. Q32바이오(Q32Bio)
2020년 매사추세츠주 캠브리지 출범

Q32바이오는 2020년 5월에 4600만달러의 시리즈 A 펀딩에 성공해 출범했다. 인체의 고유 및 적응형 면역 체계를 목표로 하는 생물의약품 포트폴리오를 발전시키는 데 주력하고 있다.

이 회사는 인터루킨-7 수용체(IL-7R)의 단일클론항체를 포함하는 ‘강력한’ 파이프라인과 질병의 영향을 받는 조직에서 보체 활동을 억제하는 융합 단백질을 생성하는 차세대 보체 치료제 플랫폼을 보유하고 있다.

이 회사의 가장 진전된 프로그램은 ADX-914로, 브리스톨마이어스스큅(BMS)으로부터 도입했다. 계약 체결로 BMS는 Q32 바이오의 소주주가 됐다. 적응형 면역을 위한 완전 항 IL-7R 인간항체로 지속적으로 작용하며 안전해 건강한 면역체계를 복원, 자가면역질환 및 염증성질환을 개선할 것으로 기대된다. 지난해 9월 ADX-914의 1상 임상이 시작돼 올 11월 마치는 게 목표다.

인터루킨-7(IL-7) 경로가 활성화되면 T효과기세포(T-effector cells)에 의한 세포병리현상, 비정상 조절 T세포 억제 및 T세포 의존적 자가항체 반응을 유발해 자가면역 및 염증성 질환을 유발할 수 있다. IL-7R은 생물학적으로 유전적으로 관여하는 사이토카인 수용체로서 T세포 매개 적응형 면역기능 장애와 병리현상의 중심 매개체다.

이런 근거에 기초해 IL-7R 신호 억제는 환자의 건강한 면역 규제를 지속적이고 안전하게 복원할 수 있는 잠재력을 가지고 있다. Q32 Bio는 적응형 면역 기능을 재조정할 목적으로 항 IL-7R 완전인간항체인 ADX-914를 개발 중이다.

ADX-914는 병리 현상을 감쇠하고 다수의 충족되지 않은 주요지표에서 건강한 면역 내성을 재확립하는 강력한 접근법이다. 1상을 통해 이 약의 메커니즘과 약력학적 약동학적 프로필이 정립될 것으로 기대하고 있다.

ADX-097은 병원균을 청소하고 손상된 세포를 제거하는 1차 방어선을 제공하는 선천적 면역계의 필수 구성 요소인 보체 시스템(complement System)의 조직 표적 조절을 제공하는 플랫폼 기술이다. 다양한 자가면역 및 염증성 질환에서 보체 시스템이 과도하게 활성화돼 면역계가 건강한 조직을 공격하고 손상시키는데 이를 적절하게 조정하는 게 핵심이다. 2021년 하반기에 1상 시험을 시작할 수 있기를 희망하고 있다.

Q32바이오는 혁신적인 플랫폼 기술을 사용해 장기간의 보체 시스템 차단 없이 질병 조직에 직접 강력하게 작용하고, 표적지향적 보체 기능조절이 가능한 게열 최초의 융합 단백질 포트폴리오를 구축해 심각한 감염질환 및 기타 합병증의 위험을 최소화했다. 이 소분자 포트폴리오들은 신장, 피부, 간, 눈 등을 포함한 수많은 기관에 걸쳐 치료 잠재력을 발휘할 것으로 기대된다.

ADX-097은 보체 시스템 조정 파이프라인으로는 이 회사의 선도 후보물질이다. 이미 영향을 받는 조직과 장기에서 일관성 있는 약물학적, 약동학적 대사, 활성을 입증했다. Q32는 현재 ADX-097에 대한 임상시험승인(IND) 준비를 위한 연구를 수행 중이며, 다른 보체 융합단백질 구조 확립도 진행 중이다.

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