바이엘과 미국소재 자회사 블루락 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)는 파킨슨병 치료제인 벰다네프로셀(Bemdaneprocel, BRT-DA01)의 임상 3상 진입 계획을 13일 발표했다. 임상은 줄기세포 기반 치료제로는 최초로 3상 사례로, 2025년 상반기부터 진행될 예정이다.

벰다네프로셀은 파킨슨병에서 손실된 도파민 분비 신경세포를 대체하기 위해 설계된 세포 치료제로, 배양된 다능성 줄기세포에서 유래한 도파민 신경 전구세포를 뇌에 이식하는 방식의 치료제다.  전구세포는 이식 후 성숙한 도파민 신경세포로 발달, 손상된 신경망을 재구성하고 운동 및 비운동 기능을 회복시키도록 고안됐다.

21년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙 지정을, 2024년에는 재생의학첨단치료(RMAT) 지정을 받은 바 있다.

exPDite-2 3상은 중등도 파킨슨병 환자 약 102명을 대상으로 샘수술(Sham Surgery 위약수술) 대조군과 비교 평가할 예정이다. 1차 평가지표로는 78주 동안 환자의 16시간의 깨어있는 시간 기준 비운동성 이상증상이 없는 "ON 시간" 변화를 살필 예정이다.

이전에 진행된 임상 1상에서는 12명의 환자를 대상으로 벰다네프로셀 이식 후 24개월간 관찰이 이루어졌다. 결과는 약물 관련 심각한 부작용이 없음을 보여주었고, 운동 장애와 관련된 2차 지표에서도 긍정적인 경향이 관찰됐다. 이를 바탕으로 FDA와의 논의를 통해 임상 3상 설계가 확정됐다.

블루락의 최고 개발 책임자인 아밋 라킷(Amit Rakhit)은 "exPDite-2는 줄기세포 기반 치료제로는 최초로 등록 임상 단계에 진입한 사례"라며 "이번 연구를 통해 파킨슨병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.

바이엘 제약 부문의 글로벌 연구개발 책임자인 크리스티안 롬멜(Christian Rommel)은 "임상 3상 착수는 바이엘의 세포 및 유전자 치료제 파이프라인 발전의 중대한 이정표"라며 "환자들에게 더 빠르게 혁신적인 치료제를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

블루락은 2016년 베르상트 벤처(Versant Ventures)와 바이엘 투자부분인 Leaps by Bayer가 공동 설립한 회사로, 바이엘은 2019년 8월 기존 보유하고 있던 40.8% 이외의 나머지 지분을 모두 인수, 자회사로 편입한 바 있다.