GSK는 13일 미국 IDRx를 11억 5천만 달러(한화 약 1조 7천억 원)에 인수, 위장관 기질종양(Gastrointestinal Stromal Tumour, GIST) 치료제 후보약물인 KIT 변이를 억제하는 차세대 티로신 키나제 억제제(TKI) IDRX-42를 확보했다.

IDRX-42는 GIST 환자의 약 80%에서 발현되는 KIT 유전자 변이를 억제, 종양의 성장과 진행을 차단하도록 설계된 소분자 티로신 키나제 억제제다. 기존 1차 치료제 치료 후 환자의 90% 이상이 2차 변이(저항성 변이)를 겪어 재발 위험에 노출된다. IDRX-42는 모든 주요 KIT 변이(1차 및 2차 변이)를 억제할 수 있는 약물로 고안됐다.

지난해 연부조직종양학회(CTOS) 연례 학술대회에서 발표된 StrateGIST 1 1/1상 임상 결과에 따르면 총 87명의 GIST 환자 대상 객관적 반응률(ORR): 29% (완전 반응 1명, 부분 반응 24명)을 보였으며, 이전에 한 차례만 치료를 받은 환자에서는 ORR이 53%에 달했다. 또한 IDRX-42는 대부분 낮은 등급의 부작용만 보고되어, 권장 용량에서 안전한 것으로 평가됐다.

GSK의 최고 과학 책임자 토니 우드(Tony Wood)는 “IDRX-42는 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 혁신적 기전으로, 모든 주요 KIT 변이를 타겟팅할 수 있는 능력을 통해 GIST 치료의 새로운 지평을 열 것으로 기대된다”고 밝혔다.

GSK는 IDRx의 주식 100%를 10억 달러에 인수하고 향후 성공 기반 마일스톤으로 최대 1억 5천만 달러를 지급하는 조건으로 인수, 총 거래 규모는 11억 5천만 달러다.

GSK는 FDA의 허가 시 IDRX-42의 성공 기반 로열티와 매출 성과 기반 로열티를 머크(Merck KGaA, 독일)에게 지급하는 부담을 지기로 했다. 참고로 IDRX-42의 원 개발명은 M4205으로 머크가 개발했으며, 2022년 IDRx가 개발 판권을 인수, 임상 개발을 진행하고 있다.

GSK는 이번 인수로 현재 개발이 진행 중인 자사의 면역항암제 젬퍼리(Jemperli, 도스탈리맙 Dostarlimab)와 GSK5764227(B7-H3 항체약물 접합체) 등 위장관 관련 암(GI) 치료제 시장의 포트폴리오를 강화할 수 있을 것으로 기대했다.

GSK의 최고 상업 책임자 루크 미엘스(Luke Miels)는 “IDRX-42는 GSK의 위장관 관련 암 치료제 포트폴리오에 큰 보완이 될 것”이라며, “신규 기전 약물 개발을 통해 환자의 미충족 의료 수요를 해결하겠다”고 말했다.

한편 IDRX-42는 미국 FDA로부터 GIST 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 및 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다.