스위스 베르산티스 VS-01’, 요소회로장애(UCD) 美 FDA 소아희귀질환의약품 지정(RPDD)

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-10-21 00:38:13
수정 2020-10-21 00:42:13

출생 직후 고암모니아증 급성 혼수 상태서 리포좀 기반 해독작용 … 간이식 전까지 가교치료로 유용, 초기치료가 성패 좌우

스위스 취리히(Zurich) 소재 간질환 치료제 개발 신생 벤처인 베르산티스(Versantis AG)는 요소회로장애(Urea Cycle Disorders, UCD) 치료제 선도 물질인 암모니아 제거 강화제 ‘VS-01’이 미국 식품의약국(FDA)로부터 소아희귀질환의약품 지정(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)을 받았다고 현지시간 18일(현지시각) 발표했다.

UCD는 선천적인 대사 오류로 인해 발생하는 드물고 생명을 위협하는 질병으로 기존 치료법은 예후가 좋지 않다. 출생 직후 약 50%에서 고암모니아혈증(hyperammonemia)이 나타나 졸음, 무기력증, 혼수상태에 빠져 사망이나 심각한 신경학적장애로 이어진다.

고암모니아증을 해결하기 위해 혈액투석이 이뤄지지만 전문적 장비를 갖춘 의료기관에서만 수행될 수 있고 뒤늦게 발견하는 경우가 많다. 신생아의 최대 90%가 급성 초기 고암모니아혈증에서 살아남지 못하거나 심각한 신경학적 후유증을 앓는다. 치료용 간 이식수술은 체중이 약 10kg는 나가야 시행될 수 있다.

VS-01은 주로 소아가 어느 정도 시간이 지나 적절한 체중에 도달하거나 전문적 의료기관을 찾기까지 가교요법(bridging therapy)을 목적으로 투여된다. 간부전 및 신부전으로 축적된 다수의 독성 대사물 제거를 향상시키는 혁신적인 리포좀(liposomal) 기반 해독작용 치료제다.

초기에 투여될 수만 있다면 VS-01은 뇌 부종을 유발하는 신경독성 대사물질인 암모니아를 몸에서 제거한다. 응급 상황에서 급성 고암모니아혈증에 대해 가장 먼저 선택하는 약이 될 수 있다. VS-01은 현재 비보상성 간경변(decompensated cirrhotic) 환자를 대상으로 임상 현장에서 평가되고 있다.

베르산티스의 공동 창업자이며 최고경영자(CEO)인 빈센트 포스터(Vincent Forster)는 “생명을 위협하는 UCD에 대한 미충족 의료수요를 감안할 때 VS-01 시판승인이 나고 FDA로부터 우선심사 바우처(priority review voucher, PRV)를 받을 수 있을 것으로 생각한다”면서 “위협적인 질환의 효과적인 치료를 위해 공들여온 우리의 노력이 의미 있는 평가를 받는 순간”이라고 말했다.

FDA 희귀소아질환의약품 지정은 신생아~18세 이하와 미국에서 20만명 이하 환자에 영향을 끼치는 질병에 해당된다. RPD 지정을 받은 적응증으로 신약후보물질이 시판 허가를 받으면 PRV를 받을 수 있다. PRV는 다른 제품에 대한 우선심사를 위해 쓰거나 판매도 가능하다.

이 회사는 최근 1600만달러 규모의 시리즈 B 자금유치를 마쳤다. 현재 UCD를 포함한 희귀질환 적응증으로 VS-01의 임상 개발을 촉진하기 위해 새로운 자금을 모금하고 있다.

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정종호 ·약학박사 기자

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