로슈, 인공지능 활용 유전자치료제 개발 美 다이노와 최대 18억달러 규모 제휴
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정종호 ·약학박사 기자
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등록 2020-10-16 22:55:56
- 수정 2020-11-01 01:15:41
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- 차세대 AAV 캡시드로 중추신경계·간질환 신약 공동 개발 … 조직에 특화되고 면역거부 반응은 회피토록 맞춤 설계
미국 매사추세츠주 캠브리지에 소재한 인공지능(AI) 적용 유전자 치료제 전문 생명공학기업 다이노테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)가 로슈와 제휴해 중추신경계질환 및 간질환 신약을 공동 개발키로 합의했다고 지난 14일(현지시각) 발표했다. 이번 계약으로 다이노는 최대 18억달러를 챙길 수 있게 됐다.
양사는 다이노테라퓨틱스 측이 보유한 ‘캡시드맵’(CapsidMap) 플랫폼의 차세대 아데노관련바이러스(Adeno-associated virus, AAV) 전달체(벡터)를 이들 질환 치료제 개발에 적용키로 했다.
이로써 로슈는 여러 차례 지연 끝에 2019년 2월 25일 43억달러에 인수한 유전자치료제 개발 업체인 미국 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 포트폴리오를 한층 확대할 수 있게 됐다.
‘캡시드맵’ 플랫폼은 특정 조직을 최적화된 수준으로 표적하고 면역반응은 회피할 수 있는 새로운 AAV 캡시드(바이러스 전달체의 껍데기)를 발굴, 수립하는 혁신적인 접근법으로 알려져 있다. 더욱이 유전자 치료제 생산 능력(packaging capacity)이나 제조 용이성을 개선할 수 있는 장점을 가지고 있다.
AAV는 체내에서 장기간에 걸쳐 안정적으로 치료 유전자를 발현하면서도 면역반응이 거의 유도되지 않는 게 장점이다. 대표적인 AAV 유전자치료제가 노바티스의 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료제인 ‘졸겐스마’(Zolgensma 성분명 오나셈노진 아베파보벡, Onasemnogene abeparvovec)다.
양사간 합의에 따라 다이노테라퓨틱스 측은 유전자 치료제의 기능성을 향상시킬 수 있는 새로운 AAV 캡시드 설계를 맡기로 했다. 로슈 및 스파크테라퓨틱스는 새 캡시드가 적용된 유전자치료제 후보물질의 전임상, 임상시험 및 판매를 총괄키로 했다.
그 대가로 다이노테라퓨틱스는 비공개 선불 계약금과 함께 연구·임상‧영업 성과에 따른 마일스톤과 별도 판매 로열티를 받기로 했다. 이에 다이노가 수령할 최대 금액은 18억달러에 달할 것으로 추산된다.
다이노테라퓨틱스의 에릭 켈식(Eric Kelsic) 대표는 “이번에 다이노가 창립 이래 사상 최대 규모의 계약을 맺었다”며 “로슈 및 스파크테라퓨틱스 측과 유전자치료제와 관련해 담대한 비전뿐만 아니라 각종 유전자치료제 신약개발에서 전달체 기능 향상이 핵심적인 부분이라는 믿음을 공유하고 있다”고 말했다.
로슈의 글로벌 제약파트너링 부문 대표인 제임스 사브리(James Sabry)는 “로슈와 스파크테라퓨틱스, 다이노테라퓨틱스 소속된 전문가들이 협력해 차세대 유전자치료제 개발에 나서게 된 것은 큰 기대를 갖게 한다”며 “다이노의 혁신적인 인공지능 접근법을 활용한다면 간과 중추신경계 질환 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.
특히 다이노테라퓨틱스 측이 보유한 AAV 전달체의 최적화 설계를 위한 혁신적인 인공지능 구동 방법론은 유전자치료제 분야에서 로슈에 괄목할 만한 보강과 진일보를 가능케 할 것이라고 단언했다.
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