베타지중해빈혈 치료 ‘ET-01’과 유전자편집 항암제 ‘U Car-T ET-02’ 보유 … 베이징대 동기생, 미국 유학 같이 다녀온 뒤 2015년 공동 창업
유전자 편집 치료법을 개발 중인 중국 에디진(EdiGene 博雅輯因)이 편집 파이프라인과 개발팀을 확장하기 위해 시리즈B에서 약 6700만달러를 조달했다.
아 회사는 베이징에 본사, 광저우와 미국 매사추세츠주 캠브리지에 사무소를 둔 바이오벤처로 4개의 플랫폼을 꾸준히 개발하면서 중국의 유전자편집 트렌드를 주도하고 있다.
에디진은 2015년에 출범했으며 CRISPR 유전자 편집기술을 중심으로 만들어졌다. 현재 가장 빠르게 진행되고 있는 프로젝트는 유전성 혈액질환인 중증 β-탈라세미아(베타지중해빈혈, β-thalassemia) 치료 프로그램인 ‘ET-01’과 암 치료 프로그램인 ‘U Car-T ET-02’이다.
CEO인 동웨이(Dong Wei, 魏東)는 이번 금융조달 라운드가 자사의 파이프라인을 임상 단계로 전환하는 데 도움을 줄 것이며 어려운 상황의 환자들에게 혁신적인 고품질의 유전자 편집요법을 도입하려는 목표에 더 가까워질 것이라고 말했다.
이 회사의 ET-01요법은 유전자 편집기술을 사용해 조혈모세포에서 BCL11A 적혈구 증식 촉진기관을 편집해 넣는다. 중증 베타지중해빈혈 환자의 적혈구 내 태아 헤모글로빈 수치를 높이는 게 목적이다. 이 환자들은 선택의 여지가 거의 없고 더 나은 치료법에 목말라있다.
두 번째 주요 후보인 ET-02 개발을 위해 에디진은 파트너인 이뮤노차이나(Immunochina)의 독점적인 CAR-T를 활용해 건강한 기증자의 T세포에 있는 면역거부분자(immuno-rejection molecules)를 편집해 암 환자를 치료할 수 있는 치료법을 만들고 있다.
동웨이는 이 파트너십의 잠재력에 대해 “혁신적 T세포 치료제를 전형화(off the shelf)해서 효과적인 품질관리와 저렴한 비용으로 제공하면 엄청난 잠재력이 동종이계 T세포 치료 시장에 있을 것으로 본다”고 말했다.
또 에디진은 연구 단계에 있는 LEAPER 기술을 활용해 RNA 기반 편집치료에 접근하는 몇몇 생체내 치료법을 가지고 있다. 이 선도기업은 희귀한 리소좀 축적질환인 점액다당류증(mucopolysaccharidosis)의 가장 심각한 형태인 헐러증후군(Hurler Syndrome)을 치료하는 것을 목표로 하고 있다. 고형종양 에 초점을 맞춘 표적치료법도 연구하고 있다.
에디진은 지난 2년 동안 약 1억달러의 투자를 받았다. 최근 자금조달은 3H헬스투자(3H Health investment)의 주도로 세쿼이아캐피털차이나(Sequoia Capital China), 알윈캐피털(Alwin Capital China), 쿤룬캐피털(Kunlun Capital)이 참여했고 기존 파트너사인 IDG캐피털(IDG Capital), 릴리아시아벤처(Lilly Asia Venture), 화가이캐피털(Huagai Capital), 그린파인캐피털파트너스(Green Pine Capital Partners) 등도 동참했다.
에디진의 과학 창업자인 원셩웨이(Wensheng Wei 魏文胜)는 “우리 회사를 흥미진진한 새 단계로 이끄는 투자자들의 지원과 파트너십을 얻게 돼 매우 기쁘다”며 “투자자들과 함께 첨단 유전자 편집기술을 혁신적 치료법으로 전환시켜 환자와 그 가족에게 희망과 건강을 가져다 줄 수 있기를 고대한다”고 말했다.
에디진은 지난해 선도적 혁신 서비스 플랫폼인 CYZone으로부터 2019년 중국 50대 헬스케어 혁신기업으로 인정받았다.
동웨이는 1987년 베이징대 생화학과에서 학교 친구인 원셩웨이를 만났다. 그들은 미국 미시간주립대로 같이 유학을 갔고 캘리포니아주 샌프란스시코 베이지역(Bay Area)으로 옮겼고 스탠퍼드대로 진학해 스탠리 코헨(Stanley N. Cohen) 교수를 사사했다.
동웨이는 카이론(노바티스에 피인수)에 입사해 단일염기다형성(single-nucleotide polymorphisms, SNP) 등 응용생명공학 기술을 습득하고 귀국 후 베이징대에서 교수로 지내며 중국 최고의 유전자편집연구소를 이끌다가 2015년 창업했다.
반면 원셩웨이는 2007년 귀국해 베이징대에서 생명과학대에서 기초 연구자로 일했다. 이후 중국 여러 관련 연구소에서 수석연구원을 겸임하며 ‘셀’ ‘네이처’ 등 유수 저널에 논문을 게재했고 특허도 많이 보유하고 있으면 여러 학술상을 휩쓸었다.