회사는 엔젠시스를 사용해 ALS 임상 1상을 마쳤다. 지난 ALS 1상에서는 엔젠시스 관련 이상 반응이 나타나지 않았다. 또한 엔젠시스를 투여한 환자에서 ALSFRS-r(ALS 환자의 신체 기능 측정) 및 근육 기능 지표의 감소세가 멈추거나 느려지는 경향이 있는 것으로 관찰됐다.

이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주 평가 지표는 안전성으로서 임상기간 동안 발생 된 중대한 이상 반응의 발생을 살핀다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r, ALS 환자들의 근육 기능 및 근육 강도, 호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC), 호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과, 바이오마커의 변화량 등이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “글로벌 제약사와 엔젠시스의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS”라며 “이번 2상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 발견될 경우 파장이 클 것”이라고 말했다.

ALS는 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.