루게릭병, 이식거부반응 억제제, 신경퇴행성질환 치료제로 기대 … 2015년 개발, 2018년 1상, 이번 자본금 유치로 2상 착수
미국 캘리포니아주 어바인의 노부스테라퓨틱스(Novus Therapeutics)가 14일(현지시각) 매사추세츠주 캠브리지 소재 임상 단계 진입 바이오기업 아넬리식스테라퓨틱스(Anelixis Therapeutics)의 인수을 마쳤다고 발표했다.
아렐리식스는 현재 차세대 항CD-40리간드(CD40L) 항체를 장기‧세포이식 면역거부반응 억제제, 자가면역질환 및 신경퇴행성질환의 잠재력 있는 치료제로 개발하고 있다.
이를 위해 노부스는 무의결 우선주를 발행, 투자자 유치 수수료와 여러 공제 비용을 뺀 1억800만달러를 유치해 인수 자금으로 충당할 예정이다.
이번 인수금액 투자에는 BVF Partners L.P가 유치 주관사를 맡았고 Cormorant Asset Management, Ecor1 Capital, Logos Capital, Fidelity Management and Research Company, Adage Capital Partners L.P., Woodline Partners LP, Ridgeback Capital, Janus Henderson Investors, and Samsara BioCapital 등이 동참했다.
이번에 거둬들인 자본금은 CD40L에 고친화적인 항CD40L 인간화 면역글로불린(IgG1) 항체인 AT-1501의 2상 임상시험 진행에 쓰일 예정이다.
키이스 A. 캣킨(Keith A. Katkin) 노부스 이사회 회장은 “검증된 목표와 광범위한 치료 가능성을 가진 차세대 항 CD40L 항체인 AT-1501를 개발하고 상용화할 수 있는 잠재력을 갖게 된 데 고무됐다”며 “주주가치를 극대화하기 위해 다양한 전략적 선택지를 모색한 결과 이번 인수가 노부스 주주들에게 가장 큰 가치 창출의 기회라고 보고, 새로운 치료제가 필요한 환자들에게 신약을 제공할 기회를 가져다 줄 경영 능력과 과학적 리더십을 갖고 있다고 확신한다”고 말했다.
아넬리식스는 2018년 11월에 AT-1501 연구를 위한 1상 시험의 시작을 발표했다. 미국 식품의약국(FDA)의 신약 임상시험 신청(Investigational New Drug) 승인 직후였다. 당시 목표는 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 일명 루게릭병) 환자와 건강한 지원자에서 AT-1501의 안전성과 약동학을 평가하는 것이었다.
ALS는 진행성 신경퇴행성 질환으로 첫 진단 이후 생존기간 중앙값이 3~5년밖에 되지 않는다. 환자들은 보통 40대~50대에 진단받는데 미국에서 매년 5000명 정도만 신규 진단되는 희귀병으로 여겨진다.
아넬리식스는 원래 2015년에 ALS신약개발연구소(ALS Therapy Development Institute)와 AT-1501을 ALS와 타 질병의 잠재적 치료제로 개발하기 위해 독점 라이선스 계약을 체결했다. FDA는 2018년 4월 AT-1501를 희귀의약품으로 지정했다.
AT-1501은 림프구와 항원 발현 세포 사이의 동시 자극 신호를 차단한다. 자가면역질환을 가진 동물모델을 대상으로 한 전임상시험에서 CD40L 신호 경로를 차단하면 질병 진행이 지연되는 것을 확인했다. 아넬리식스는 2015년 창립부터 AT-1501의 포괄적 우수의약품제조품질관리기준(cGMP) 제조 공정의 최적화 및 밸리데이션(인증)을 해왔다.
스티브 페린(Steven Perrin) 아넬리식스 회장 겸 CEO는 “AT-1501의 임상 개발 진전은 아넬리식스에게도 중요한 이정표지만 ALS 환자들과 더 이상 혈당지수를 잴 수 없고 이식수술을 필요로 하는 제1형 당뇨병 환자들과 다른 신경퇴행성 또는 자가면역질환을 앓고 있는 사람들에게도 중요하다”며 “CD40L을 차단하는 전임상시험 데이터는 ALS, 신장이식, 제1형 당뇨병을 치료하기 위한 췌도세포이식 동물모델에서 매우 강렬했다”고 말했다.
그는 이어 “전임상 연구결과는 피폐해지는 질환을 가진 수천 명의 환자들에게 잠재력 높고 의미 있는 건강상의 이점을 제공할 수 있는 흥분되는 기회가 아닐 수 없다”고 덧붙였다.