유전자 치료제 개발 기업인 미국 테이샤(Taysha Gene Therapies)는 4가지 유전자치료제로 9500만달러의 투자금(시리즈B)을 유치하는 데 성공했다고 5일(현지시각) 밝혔다. 이 회사는 지난 4월말 3000만달러 규모의 시드 머니(시리즈A)를 유치한 지 3개월 여 만에 광범위한 유전자 치료 파이프라인과 인프라를 갖춘 바이오기업을 구축할 수 있는 토대를 갖추게 됐다.
 
이번 투자 유치는 피델리티자산운용연구소(Fidelity Management & Research Company)가 주도했으며 블랙록(BlackRock), GV(옛 구글벤처스), 인부스(Invus), 퍼셉티브자문(Perceptive Advisors), 벤록헬스케어캐피털파트너(Venrock Healthcare Capital Partners), 카스딘캐피털(Casdin Capital), 프랭클린템플턴(Franklin Templeton), 옥타곤캐피털(Octagon Capital), 샌즈캐피털(Sands Capital), 애로우마크파트너(ArrowMark Partners) 등 유명 투자자들이 동참했다. 창업 멤버인 PBM캐피털과 놀란캐피털(Nolan Capital) 역시 시리즈A에 이어 B에도 힘을 보탰다.
 
2018년 희귀질환 치료제 개발사인 아벡시스(Avexis)를 노바티스에게 97억달러에 넘긴 션 놀란(Sean Nolan) 전 아벡시스 대표와 투자기획사 SVP RA Session II는 테이샤를 키우기 위해 다시 모였다. 놀란과 SVP세션은 텍사스대 사우스웨스턴 의대와 파트너십을 이끌어내 중추신경계(CNS) 질환의 유전자치료제를 발전시킬 계획이다. 놀란은 놀란캐피털의 창립자이며 현재 테이샤의 이사회 의장을 맡고 있다.
 
텍사스대(UT) 사우스웨스턴은 전임상을 통한 신약후보물질 발굴, 임상시험 약물 제조 등을 책임지기로 했다. 반면 테이샤는 임상개발, 영업을 분담키로 했다. 또 시리즈B를 통해 대규모 상업 생산을 위한 자금을 별도로 책정해놨다. 사우스웨스턴 의대 출신 전문가들이 설립한 이 회사는 사실상 창립자가 된 션 놀란과 척수성근위축증(SMA) 치료제인 노바티스의 ‘졸겐스마’(Zolgensma)’의 유전자 치료제 개발에 기여한 과학자를 영입함으로써 투자금 유치와 개발 과정 진행에 든든한 배경을 갖게 됐다.
 
테이샤는 올해 안에 GM2 강글리오사이드축적증(gangliosidosis, 당지질의 GM2 유형이 중추신경조직에 쌓임, 상염색체 열성 유전질환)의 유망한 유전자 치료제인 TSHA-101의 임상 결과를 도출할 예정이다. 이미 2018년 말에 스위스 기반 유전자 치료제 전문기업인 액소반트(Axovant)에 의뢰해 인체 대상 임상을 진행했고, 연내에 자체 임상 데이터 생성되기 시작한다.
 
지난 5월 미국 유전자 및 세포치료학회(American Society of Gene and Cell Therapy) 연례회의에서 TSHA-101는 요추 천자를 통해 생쥐에게 투여한 실험에서 저용량으로도 증상을 개선하고 부작용을 피할 수 있는 것으로 나타났다고 텍사스대 스티븐 그레이(Steven Gray) 교수팀은 발표했다.
나머지 3가지 파이프라인을 2021년 말까지 임상시험신청(IND)를 완료하고 상업적 규모의 생산공장을 건설할 예정이다. 테이샤는 GM2 강글리오사이드축적증 프로젝트를 넘어 다른 파이프라인을 신속하게 확장하기 위해 광풍 같이 IND를 진행할 계획이다. X염색체 연관성 우성질환인 레트증후군(Rett syndrome) 신약후보인 TSHA-102를 다음 주자로 확정했다. SLC6A1 우성성대립유전자발현부족장애(haploinsufficiency disorder) 파이프라인인 TSHA-103 및 신경계 장애인 SURF1결핍증(Surfeit locus protein 1 deficiency)의 신약후보인 TSHA-104도 뒤를 이어 IND 절차를 밟게 된다.
 
4개의 신약후보물질은 17개의 유전자대체요법, 마이크로RNA 치료제, 짧은 헤어핀 RNA 치료제 후보 중에서 가장 진보한 것이다. 17가지 유전자 요법은 신경퇴행성질환, 신경발달장애, 유전성 뇌전증 등에 걸쳐 포진해 있다. 이밖에 4개의 추가 개발 프로그램을 갖고 있다. 테이샤는 출범 당시 유전자요법의 효과를 입증하기 쉬운 희귀질환 치료제 개발에 초점을 맞췄지만 최근에는 많은 사람들에게 기술을 적용할 수 있는 질환에 자사의 기술을 적용하려는 열망을 보이고 있다.