美 블루프린트메디신, ‘아이바키트’ 절제불가·전이성 GIST 치료제 개발 중단 선언

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-05-16 21:05:58
수정 2022-07-02 07:20:57

지연성 전신성비만세포증(iSM) 적응증 확대는 긍정적 … 프랄세티닙, NSCLC 신약도 유망

미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 항암제신약 개발사인 블루프린트메디신(Blueprint Medicines)의 인산화효소 억제제 ‘아이바키트’(Ayvakit, 성분명 아바프리티닙 avapritinib)가 위장관 기질종양(gastrointestinal stromal tumor, GIST) 중 절제불가성 또는 전이성(unresectable or metastatic) GIST에 대한 적응증 신청을 포기한다고 15일(현지시각) 밝혔다.

지난 4월 임상결과가 좋지 않은데다가 미국 식품의약국(FDA)가 최종결정서한(complete response letter, CRL)을 통해 승인해줄 수 없다고 통보해왔기 때문이다.

이에 따라 이 회사는 더 이상의 GIST 관련 적응증 추가 개발을 포기하고 이 약의 다른 적응증 개발에 매진키로 했다. 이 약은 지난 1월 PDGFRα exon 18 변이(PDGFRA D842V 변이 포함) 양성을 가지는 GIST 치료제로 FDA 승인을 받았다. FDA는 이 약의 GIST 적응증을 두 가지 영역으로 나눠 PDGFRα exon 승인했으나, 나머지 영역인 절제불가/전이성 부문은 따로 심사 중이었으나 블루프린트는 15일 승인 거절 사실을 보도자료를 통해 공표했다.

블루프린트는 지난 4월 28일 국소 진행성 절제 불가능 또는 전이성 GIST 환자를 대상으로 진행한 VOYAGER 3상 임상결과 바이엘의 ‘스티바가정’(레고라페닙, regorafenib) 대비 우월한 효과를 입증하는 데 실패했다. 아이바키트는 4.2개월의 무진행 생존기간(progression-free survival, PFS) 중앙값을 보여 스티바가 5.6개월에 미치지 못했다.

그러나 지난 3월에 나온 아이바키트의 지연성 전신성비만세포증(遲延性全身性肥滿細胞症, indolent systemic mastocytosis, iSM) 임상 2상-1에서는 긍정적인 결과가 나왔다. 이 질환은 비만세포의 성장이 제어되지 않은 희귀혈액질환으로 알레르기반응, 피로, 뼈통증 등 쇠약성 증상을 보인다. 이 약은 판독 결과 의미 있는 증상의 감소를 보인 것으로 나타났다. 투자분석기관인 SVB리링크의 애널리스트 앤드류 베렌은 블루프린트에겐 iSM 적응증이 “실체가 있는 가치 창출자(tangible value driver)”가 될 것이라고 호평했다.

블루프린트의 최고영업임원(CCO)인 크리스티 로시(Christy Rossi)는 지난주 기자회견에서 “100명이 넘는 의사가 iSM 환자에 아이바키트를 처방할 것이며 90%이상의 시장점유율을 올릴 수 있을 것”이라고 말했다. 그녀는 “동정적 사용이나 임상시험을 통해 아이바키트를 접한 환자들이 폭넓은 처방 대상이 될 것이라는 보여 큰 관문을 나온 것처럼 기쁘다”고 덧붙였다.

아이바키트 외에도 블루프린트는 RET 억제제 프랄세티닙(pralsetinib, 실험물질 코드명 BLU-667)으로 FDA의 비소세포폐암(NSCLC) 치료 신약 승인을 기다리고 있다. 이 약은 릴리의 계열사 록소온콜로지(Loxo Oncology)가 개발해 지난 8일 FDA 허가를 받은 세계 최초의 RET(rearranged during transfection) 억제제이자 전이성 RET 융합 양성 비소세포폐암(metastatic RET fusion-positive NSCLC) 경구용 치료제인 ‘레테브모’(Retevmo 성분명 셀퍼카티닙 selpercatinib)의 잠재적인 라이벌로 꼽힌다.

프랄세티닙은 RET 융합 양성 비소세포폐암 환자 대상 임상 2상에서 65%의 치료반응률을 보여 미국임상종양학회(ASCO) 2020년 연례학술대회에 소개될 예정이다.

로시는 “연구인력의 3분의 2 이상이 폐암, 80% 이상이 혈액질환 연구에 참여해 온 빅 파마 및 바이오테크 출신으로 경험이 많다”며 아이바키트의 iSM 적응증 확대, 프랄세티닙의 폐암 시장 론칭 가능성을 확신했다.

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정종호 ·약학박사 기자

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