코오롱생명과학은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)이 신속심사(Fast Track) 대상 의약품으로 지정한 신경병증성 통증치료제 신약 ‘KLS-2031’의 미국 내 임상 1·2a상 첫 환자 투여가 이달 시작됐다고 27일 밝혔다. 이 치료제는 신경병증성 질환 중 요천골 신경근병증(Lumbosacral radiculopathy) 통증에 대한 계열 첫 신약후보물질(First-in-class)이다.

이번 임상은 미국 내 2개 임상 기관에서 진행되며 2023년까지 임상 1·2a상을 마칠 예정이다. 임상 대상자는 18명으로 1회 투여한 뒤 추적관찰 기간을 포함해 총 24개월간 안전성·유효성 평가를 진행한다. 4월 중 첫 환자 투여 후 두 번째 환자 투여를 계획 중이다.

신경병증성 통증질환의 주된 치료제는 근원적 치료나 지속적인 효과 발현이 불가능한 진통제 계열이다. KLS-2031은 자체 특허를 가진 세 개의 통증 유발 유전자(GAD65, GDNF, IL-10) 타깃을 억제하는 시너지 효과로 기존 치료제보다 오래 지속되는 진통 효과와 근원적 치료가 가능하다는 게 회사측 주장이다.

박문희 코오롱생명과학 대표는 “이 파이프라인의 성공적인 임상 진행으로 세포·유전자 치료제 전문기업으로서 입지를 다지겠다”며 “근원적 치료가 가능한 치료제로 만들어 글로벌 신약이 될 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

2017년 시장조사기관 GBI Research 자료에 따르면 전세계 통증 시장은 2016년 23조원에서 2023년 34조원으로 연 평균 5% 이상 성장할 것으로 예측된다. 이 중 KLS-2031이 적용될 신경병증성 통증 시장은 규모가 2022년 4조원에 이를 전망이다.