GC녹십자는 지난달 31일 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen)’이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.

헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형은 약물이 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier, BBB)을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경손상을 개선하는 데 한계가 있었다.

회사 관계자는 “뇌실 투여 방식 헌터라제는 헌터증후군의 미충족 수요에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있다는 측면에서 의미가 크다”고 설명했다. 치료가 어려운 중추신경 손상을 보이는 중증 헌터증후군 환자는 전체 환자의 70%에 달하는 것으로 알려졌다. 헌터라제ICV가 상용화되면 경증 환자에 비해 기대수명이 짧고 점진적으로 인지능력이 떨어지게 되는 중증 환자 치료에도 큰 변화를 가져올 것으로 기대된다.

실제로 오투야마 토라유키 일본 국립성육(成育)의료연구센터 교수가 주도한 임상 연구결과에 따르면 중추신경 손상을 일으키는 ‘헤파란황산(Heparan sulfate, HS)’이 크게 감소하는 것으로 나타났다. 주요 임상평가 지표인 발달 연령도 개선되거나 안정화되는 효능을 확인했다.

이 치료제는 허가 신청에 앞서 지난달 17일 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품에 지정됐다. 일본은 미국이나 유럽과 달리 희귀의약품 지정 요건에 ‘희소성’, ‘의료상 필요성’ 외에 별도로 ‘개발 가능성’이 포함돼 허가에 긍정적으로 작용할 것이라는 분석이다.

허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과 파트너십을 통해 헌터라제가 환자 삶의 개선을 이끌 것으로 기대한다”며 “희귀질환 치료에서 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다”고 말했다.