환자 3명서 비 치명적 혈전증 발생 … 당뇨병 ‘명가’ 이어 혈우병 ‘제국’ 건설 계획에 타격
덴마크 다국적제약사 노보노디스크가 혈우병 치료제로 개발 중인 신약후보물질 컨시주맙(concizumab)의 임상시험을 중단한다고 지난 16일(현지시각) 발표했다. 3상 임상시험 2건(explorer7 및 8)과 2상 임상시험 1건(explorer5)을 일시 중단한다.
이에 따라 당뇨병 전문 메이커로서 수 년 전부터 혈우병 치료제 개발에 매진해온 노보노디스크에 적잖은 타격을 줄 전망이다. 노보노디스크는 지난해 2월 혈우병 A 신약인 에스페록트(Esperoct, 성분명 turoctocog alfa pegol, N8-GP)로 FDA 승인을 받아 올 2월 출시했다. 지난해 10월엔 혈우병 유전자치료제 개발을 위해 블루버드바이오(Bluebird Bio)와 공동 연구개발 계약을 체결했다.
이들 임상시험 3건은 항체 유무에 관계없이 혈우병 A(혈액응고8인자 결핍) 및 혈우병 B(혈액응고9인자 결핍) 환자에서 예방적 치료제로의 가능성을 평가하기 위해 진행됐는데 환자 3명에서 비 치명적 혈전증이 나타나 임상시험을 중지한다고 노보노디스크 측은 설명했다. 현재 독립적인 데이터모니터링위원회와 함께 프로그램 지속 여부와 비 치명적 혈전증 발생의 원인을 평가 중이며, 아직 내려진 결론은 없는 상황이다.
노보노디스크의 매즈 크로스고드 톰슨(Mads Krogsgaard Thomsen) 총괄 부사장 겸 최고과학책임자는 “임상시험을 중단한 것은 실망스러운 일이지만 임상시험에 참여자와 우리 약을 사용할 환자의 안전성을 위해 필요하다”고 밝혔다.
이 회사는 작년 10월에 explorer7 임상 3상 시험을 시작했다. 임상시험 목표는 펜형 주사기로 1일 1회 피하주사하는 컨시주맙의 출혈 횟수 감소 효과와 안전성을 확립하는 것이었다. 작년 11월에 병행설계 임상 3상 시험인 explorer8을 개시했다. explorer5 임상시험은 2017년 10월에 시작됐다.
콘시주맙은 혈우병 A에 첫 비혈전 인자 치료제로 시판된 로슈 계열 일본 쥬가이제약의 ‘헴리브라피하주사’(Hemlibra 성분명 에미시주맙 emicizumab)와 경쟁이 예상됐었다. 기존 혈우병치료제는 혈액응고인자를 보충하는 반면 헴리브라는 유전자재조합 물질로 혈액응고8인자를 활성화하며 8인자의 항체를 늘리지 않는 장점을 가졌다. 제9인자와 제10인자에 대한 높은 친화성으로 이들 인자에 동시에 결합하는 이중특이항체로서 상대적으로 8인자가 활성화되도록 유도하는 혁신신약(First-in-Class)이다.
이에 비해 콘시주맙은 외인계응고억제제(外因系凝固抑制劑, tissue factor pathway inhibitor, TFPI)의 활성을 차단한다. (tissue factor pathway inhibitor)의 활성을 차단한다. 외인계 경로는 주로 혈액응고7인자 및 혈액응고10인자와 관련돼 있다.
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