미국 필라델피아 소재 유전자치료제 개발회사인 패시지바이오(Passage Bio)가 지난 2월초 기업공개(IPO) 당시 1억2500만달러 유치한 데 이어 나스닥 상장 첫날인 지난달 28일(현지시각) 주가가 급등, 2억1600만달러(시가총액)로 월스트리트에 데뷔했다. 이날 회사 가치는 9100만달러 상당(72.8%) 올랐다.
이 주식은 IPO 시장에서 주당 16~18달러선을 오락가락했으나 상장 첫날엔 22.25~23.35달러에 거래돼 약 19% 급등했다. 2월 마지막주 신종 코로나 사태에 대한 불안감, 2008년 금융위기의 주식시장 최대 급락에도 불구하고 유일하게 상장한 패시지바이오는 투자자들의 대량 매도에도 불구하고 견고한 주가를 유지했다.
이같은 고평가는 최근 2~3년간 로슈, 화이자, 노바티스, 아스텔라스 등 빅파마가 아데노연관바이러스(adeno-associated virus-5, AAV) 유전자치료제를 인수하는 추세가 강해진 가운데 한번 투여(One shot)로 질병을 드라마틱하게 고칠 수 있는 유전자치료에 대한 시장의 높은 기대감이 반영된 것으로 풀이된다.
이 회사는 상장 첫날 성명에서 “생명을 위협하는 질병으로 고통받는 환자들의 인생을 긍정적으로 극적으로 전환시킬 수 있는 유전자치료를 개발 및 상용화해 프리미어 유전공학 회사가 되겠다”고 비전을 밝혔다.
이 회사는 기존 치료제가 없는, 단일유전자 변이로 유발하는, 생명을 위협하는 희귀신경계질환을 타깃으로 한다. 연구는 제임스 윌슨(James M. Wilson) 펜실베니아대 유전자 치료제 프로그램(Penn GTP)과의 파트너십을 통해 이뤄지고 있다.
이 회사는 지난해 2월 Penn GTP와 파트너십 계약을 맺고 2개의 발굴 단계 프로그램과 1개의 임상 단계 프로그램 등 총 3개 프로그램을 진행해왔다. 이들 중추신경계 희귀단일유전자질환의 치료 프로그램 개발을 지원하기 위해 시리즈A에서 1억1550만달러를 조달하는 등 작년에 총 2억달러 이상의 벤처자금을 확보했다. 그러나 지속적인 연구개발 투자로 약 1억6000만달러의 적자로 지난해를 마감했다. 그럼에도 숨돌릴 틈 없이 올들어 시장공개에 나섰다.
3가지 주요 신약개발 프로그램은 희귀아동질환인 GM1-강글리오사이드축적증(GM1-gangliosidosis), 전두엽 치매, 크라베병(Krabbe disease) 등이다.
PBGM01은 GM1-강글리오사이드축적증 치료제로서 GLB1 단일유전자 변이로 일어나는 신경계질환을 교정한다. 올 하반기 강글리오사이드 축적증에 대한 1/2상 임상연구를 시작할 계획이다. PBFT02는 그래뉼린(granulin) 유전자 변이로 유발되는 전두엽 치매환자를 위한 신약후보로 연구되고 있다. PBKR03은 GALC 유전자 변이로 중추신경계 및 말초신경계가 손상되는 어린이 크라베병 치료제로 개발되고 있다. 내년 상반기에 전두엽 치매와 크라베병에 대한 임상시험을 진행한다.
이번 IPO 성공은 발굴 단계의 3개 프로그램 진행을 이끌 예정이다. 현재 △설파타이드(sulfatides) 축적으로 인해 중추신경 및 말초신경을 감싸는 지방보호층(미엘린 수초, myelin sheath)이 파괴되는 희귀유전질환인 이염색체성백질영양장애(Metachromatic leukodystrophy) △유전성 근위축측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS, 일명 루게릭병)의 특정 아형군 △2A타입 유전자 변이에 의한 유전성 신경병성근위축증(Charcot-Marie-Tooth disease, 샤르코마리투스병) 등에 대한 연구가 밑바닥에서 이뤄지고 있다.
패시지바이오는 “협업을 통해 파이프라인을 강화하는 방안을 모색할 것”이라며 “일부 새로운 사항은 펜실베니대와의 파트너십 계약에 추가된다”고 밝혔다. 이런 전제 하에서 패시지바이오는 추가될 최대 6개의 신규 프로그램에 대한 옵션을 확보하고, 관련 전임상시험을 진행하는데 필요한 자금을 대며, 관련 지적재산권 확보를 위한 라이선싱을 2022년 9월까지 진행할 예정이다. 모든 게 순조로우면 최대 12개의 파이프라인을 보유하게 된다.
이번 IPO는 패시지바이오에 핵심 간부들이 영입되면서 이뤄졌다. 지난해 9월 얀센(Janssen)의 게리 로마노(Gary Romano) 박사를 최고의학책임자(CMO)로 모셔왔다. 지난 1월에는 헬스케어 투자기업 디어필드매니지먼트(Deerfield Management Company)의 가장 최근 벤처파트너인 브루스 골드스미스(Bruce Goldsmith)를 새 CEO에 앉혔다. 골드스미스는 패시지바이오의 공동 창립자이자 연구책임자를 계속해서 맡게 될 스티븐 스퀴토(Stephen Squinto) 박사를 잇게 됐다.