- HeFH·ASCVD 환자 대상 식이요법·약물요법의 보조요법으로 적응증 … 위약군 대비 18% 감소 효과
미국 미시간주 앤아버에 본사를 둔 에스페리온테라퓨틱스(Esperion Therapeutics, 나스닥 ESPR)는 저밀도지단백 결합 콜레스테롤(LDL-C) 저하제 ‘넥스레톨정’(Nexletol, 성분명 벰페도익산 Bempedoic acid)이 미국 식품의약국(FDA) 시판 허가를 받았다고 지난 21일(현지시각) 밝혔다.
이 약은 인체에 유해한 성인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 죽상동맥경화성 심혈관계 질환(ASCVD) 환자가 식이요법 및 최대 내약성 용량의 스타틴 계열 약물 복용과 병행하는 보조요법으로 승인받았다.
넥스레톨은 1일 1회 경구 복용하는 최초의 비(非) 스타틴 계열 치료제다. 간에서 콜레스테롤 합성을 억제하면서 LDL-콜레스테롤 수치를 낮추는 ATP 구연산 리아제(ATP-citrate lyase, ACL) 저해제의 일종이다. 스타틴 계열의 고지혈증 치료제와 마찬가지로 간에서 LDL-콜레스테롤 생성효소를 차단하는 것은 같지만 작용기전은 서로 다르다.
3000명 이상 환자를 대상으로 LDL-C 감소 효과를 평가하기 위해 진행된 임상 3상에서 넥스테롤 복용군은 위약 대조군 대비 중등도 용량 또는 고용량의 스타틴계 약물과 병행했을 때 수치가 평균 18% 감소한 것으로 나타났다. 2018년 5월 발표된 연구결과에선 치료 12주차 이후에 20% 이상 감소한 사례도 확인됐다.
넥스레톨 복용군에서 가장 자주 관찰된 부작용은 상기도 감염증, 근육경련, 고요산혈증, 요통, 복통, 복부 불쾌감, 기관지염, 사지통증, 빈혈, 간염증효소 수치 상승 등이었다. 부작용은 위약 대조군과 큰 차이가 없었다.
미 FDA는 임산부나 모유수유 중인 사람은 태아나 신생아에 좋지 않은 영향을 줄 수 있어 복용하지 말 것을 경고했다. 제품 라벨에는 고요산혈증 초래, 일부에서 통풍 수반, 힘줄 파열 또는 상해 위험성이 증가 등이 기재돼 있다.
에스페리온테라퓨틱스 관계자는 “오는 3월 30일부터 시판될 예정으로 3개월분 가격이 10달러(약 1만2000원) 정도로 저렴하다”며 “넥스레톨정 외에 에제티미브 성분이 추가된 복합제 ‘제티아’도 승인을 기다리고 있는 장차 두 제품으로 시장 공략에 나설 것”이라고 말했다.
크리스티 M. 밸런타인 미국 텍사스주 베일러대 의대 심장내과장은 “20년 만에 승인된 최초의 경구형 비스타틴 계열 치료제 등장으로 계속된 치료에도 LDL-C 수치가 목표치에 도달하지 못한 환자에게 혁신신약으로 각광받을 것”이라고 설명했다.
LDL-C 수치가 높아지면 동맥 내부에 콜레스테롤이 축적돼 심근경색·뇌졸중 등 심혈관질환을 유발한다. 미국에선 스타틴 계열 약물 등을 포함한 표준요법을 적용한 4명 중 1명이 권고 수치에 이르지 못하는 것으로 조사됐다.
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