브리스톨마이어스스큅(BMS)은 바이오의약품신약승인(BLA)을 신청했던 거대B세포림프종(large B-cell lymphoma, LBCL) 치료제 리소캅타진 마라류셀(lisocabtagene maraleucel, 상품명 리소셀, liso-cel)이 미국 식품의약국(FDA)에 의해 ‘우선심사’(Priority Review) 대상으로 지정됐다고 13일 밝혔다. BMS는 지난해 12월 리소셀의 허가신청서를 FDA에 제출했다.
 
리소셀은 최소한 2회 치료전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 LBCL 환자들에게 고순도 CD8+ 항체 및 CD4+ 항체로 구성된 자가유래 항-CD19 키메라항원수용체(chimeric antigen receptor, CAR)-T세포 치료제다. 처방의약품 신청자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 17일까지 리소셀의 승인 여부에 대한 결론을 도출해야 한다. 

스탠리 프랭클(Stanley Frankel) BMS 세포치료제 개발 담당 수석 부사장은 “LBCL은 추가적인 치료대안을 절실히 필요한 종양”이라며 “재발성 또는 불응성 환자들의 경우엔 더욱 그렇다”고 말했다. 이어 “리소셀이 공격적이면서 앞서 투여한 약제들에 반응을 나타내지 않았거나 재발한 혈액암으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 치료대안의 폭을 확대해 줄 수 있을 것”이라며 “이번에 우선심사 대상으로 지정된 것은 환자 치료를 위해 노력한 성과가 나타난 것”이라고 덧붙였다.
 
BMS의 자회사가 된 세엘진(Celgene)의 자회사인 주노테라퓨틱스(Juno Therapeutics)가 제출한 이 허가 신청은 재발성·불응성 거대B세포림프종 환자 268명을 대상으로 리소셀을 평가한 ‘TRANSCEND NHL 001 시험’에서 나온 안전성 및 유효성 결과를 근거로 하고 있다.

이 연구에는 미만성 거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), 고등급림프종(high-grade lymphoma), 원발성종격동B세포림프종(primary mediastinal B-cell lymphoma, PMBCL), 3B등급여포성림프종(Grade 3B follicular lymphoma, G3BFL) 등을 앓는 환자들이 참여했다. 시험에서 도출된 자료는 지난해 12월 7~10일 미국 플로리다주 올랜도에서 열렸던 제 61차 미국 혈액종양학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 발표됐다.
 
리소셀은 앞서  DLBCL을 포함한 재발성·불응성 공격성 거대 B세포 비호지킨 림프종(aggressive large B-cell non-Hodgkin lymphoma) 및 PMBCL, G3BFL 등의 ‘혁신치료제’와 ‘재생의학 첨단치료제’(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)로 지정받았다. 재생의학 첨단치료제는 2016년 12월 ‘21세기 치유법’이 제정됨에 따라 세포치료제, 치료용 조직공학 제품 등을 대상으로 지정되기 시작한 프로그램이다. 또 유럽 의약품청(EMA)에 의해 재발성·불응성 미만성 거대B세포림프종 치료를 위한 ‘우선심사’ 대상으로 지정받기도 했다. 아직은 어느 국가에서도 허가를 취득하지 못했다.