미국 규제당국, 노바티스 고가 백혈병치료제 ‘킴리아’ 위해 특별규칙 설정

글로벌뉴스

정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-02-03 18:10:09
수정 2020-12-09 16:24:39

빈곤층에 치료 위한 여행비 지원, 뒷돈 아닌 합법으로 예외적 인정 … 불공정 논란 속 관련 광고나 환자의 사전인지는 막아놔

일반적으로 제약회사가 환자에게 약물을 복용하도록 비용을 대는 것은 일종의 뒷돈(킥백, kickback)으로 의심돼 미국 연방법이 금지하고 있으나 최근 미국 보건사회복지부(HHS)가 예외적으로 새로운 치료법에 대해 특별 결정을 내렸다.

HHS는 연방감찰관실 권고의견으로 노바티스가 CAR-T 치료제 ‘킴리아’(Kymriah 성분명 티사젠렉류셀, Tisagenlecleucel)‘에 한해 저소득 메디케어 및 메디케이드 환자들을 위한 여행, 숙박, 식사 및 기타 부대 비용을 제약사가 지불할 수 있도록 허용했다. CAR-T는 환자 혈액에서 채취한 T세포 속 DNA에 암세포를 인지하는 유전자를 주입하고 이를 다시 환자 몸에 넣어 암세포만 죽이도록 하는 치료법이다.

이른 바 ‘킴리아 여행 지원 프로그램(Kymriah Travel Assistance Program)’은 적합한 저소득층 환자를 선정해 미국 식품의약국(FDA)가 요구한 안전프로그램을 갖춘 미국 내 100개 지정 치료센터에서 약물을 투여받고 사후 모니터링을 하는 숙박치료 과정에 필요한 경비를 지원하는 것이다.

보통 연방 규제 당국은 환자에 대한 치료비 지원은 특정 약물에 대해 불공정성을 조장하고, 연방보건시스템 비용을 증가시킬 수 있다는 차원에서 범법 행위로 본다. 그러나 노바티스는 치료센터에서 멀리 떨어져 사는 시골 환자들이 치료를 위한 여행을 할 수 없다면 “인구사회학적 문제 때문에 킴리아를 처방받는 환자가 치료센터에 가지 못한다면 건강과 안전에 위험요소가 되며 심지어 사망에 이를 수 있다”며 “곤궁한 환자들에게 재정적 지원을 해 처방받은 약물로 제대로 치료해야 할 것”이라며 보건당국과 사법당국을 설득했다.

노바티스의 백혈병 치료 CAR-T 치료제인 킴리아는 한번 치료로 끝난다. 하지만 사이토카인방출증후군(cytokine release syndrome, CRS)과 같은 잠재적으로 위험한 부작용 때문에 노바티스의 백혈병 치료제 ‘킴리아(Kymriah)’를 맞은 환자들은 적어도 한달 동안 모니터링을 받는다.

CRS는 백혈구의 B세포, T세포, 자연살해(NK)세포, 마크로파지, 수지상세포, 단구세포에서 일어나는데 염증성 사이토카인의 방출을 초래한다. 이로 인해 더 많은 백혈구세포가 자극받는 악순환이 일어난다. 병원체 등 외부 침입물질과 싸우기 위해 면역체계를 독려하는 과정에서 불가피하게 일어날 수 있는 현상이다.

물론 규제당국은 노바티스의 여행 프로그램에 제한을 가했다. 예컨대 환자들은 차로 2시간 이상 주행 거리 또는 가장 가까운 지정치료센터에서 100마일 이상 떨어져 거주해야 한다. 또 노바티스는 이 협약을 광고하지 않아야 한다. 환자가 킴리아를 처방받을 때까지 약에 대한 정보를 알게 해선 안 된다.

그러나 여전히 많은 의문이 있다. 요양 보호자가 환자에게 이 치료 프로그램의 존재를 알리기 전까지 환자에게 어떤 사전 정보도 주면 안 된다. 이는 킴리아의 라이벌인 길리어드사이언스의 예스카타(Yescarta)가 필요한 환자에게 킴리아를 처방하는 논란을 빚을지도 모른다. 규제당국은 이번 특별규정은 오로지 킴리아에만 적용된다고 못박았는데 길리어드 측은 즉각적인 반응을 내놓지 않고 있다.

현재 킴리아는 첫 승인된 CAR-T 치료제임에도 예스카타 매출을 뒤쫓고 있다. 킴리아 매출은 지난해 3분기 7900만달러에서 4분기 9600만달러로 성장했지만 예스카타가 같은 해 3분기에 1억1800만달러를 올린 것에 미치지 못했다.

제약회사가 처방 대가로 뒷돈을 준 게 그리 오래 전의 일도 아니다. 다수의 제약사들이 리베이트 수사를 무마하기 위해 자선단체에 억지 기부를 했다. 아스텔라스가 1억달러, 암젠이 2475만달러, 재즈파마가 5700만달러, 룬드벡이 5260만달러를 자선단체에 토해냈다. 거기에 그치지 않고 이를 받은 두 자선단체, 즉 굿데이(Good Days)와 환자접근네트워크재단(Patient Access Network Foundation)는 석연찮은 문제로 최근 미국 법무부 조사를 덮기 위해 600만달러란 거금을 집행했다.

킴리아는 기존 항암제에 반응하지 않는 소아 급성 림프구성 백혈병과 25세 미만의 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma) 성인 환자를 대상으로 적응증을 받았다. 미국에선 2017년 8월 1회 치료에 47만5000달러, 일본에선 지난해 5월 3350만엔(약 30만5000달러)이라는 사상 최고가로 의료보험 적용 대상으로 등재됐다.

국내서는 지난해 7월 시판허가를 내달라는 청와대 청원이 올라왔으나 수용되지 못했다. 약가가 고가이지만 질환이 악화돼 골수이식을 받는 것보다는 저렴하고 치료기간 단축과 편의에서 이점이 있다는 게 노바티스 측의 설명이다. 현재 희귀의약품으로 지정돼 있으나 수입 운송, 해동 후 투여, 투여 후 모니터링 절차가 복잡하고 고비용이어서 활용되지 못하는 상태다. 국내에선 녹십자셀, 앱클론, 큐로셀, 툴젠, 유틸렉스 등 다수 바이오기업이 CAR-T 치료제 개발을 한창 진행 중이다.

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정종호 ·약학박사 기자

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