미국 매사추세츠주 소재 액셀러론파마(Acceleron Pharma)가 개발 중인 폐동맥고혈압(PAH) 치료제 소타터셉트(sotatercept)가 임상 2상 결과 1차 목표지표에 부합하는 성과를 올렸다.
 

27일(미국 현지시각) 미국 언론은 106명의 환자를 임의로 선정해 기존 치료를 받으면서 24주간 위약과 소타터셉트(절반 용량)을 각각 3주마다 피하주사로 투여한 결과 소타터셉트가 폐혈관저항을 유의미하게 낮춰 폐동맥 혈압 감소에 기여하는 것으로 나타났다고 보도했다.
 

이같은 1차 지표 충족과 동시에 2차 지표인 환자가 6분간 얼마나 멀리 걸어가느냐를 측정하는 보행검사에서도 만족스런 개선효과를 보였다. 보행 등 기능적 능력 역시 크게 개선됐다는 의미다.
 

현재 폐동맥고혈압을 치료하는 약물은 시장에 없고 단지 증상을 완화하는 치료제가 주류를 형성하고 있다. 크게 △산화질소경로제(리오시구앗, PDE-5억제제 등) △엔도텔린경로제(옵서미트, 트라클리어 등) △프로스타이사이클린경로제(벨레트리 등)로 나눈다. 각각의 분자생리학적 경로로 폐동맥을 확장시켜 폐동맥압을 낮추는 데 목표를 둔다. 현재는 엔도텔린경로제가 주된 치료제로 쓰이고, 프로스타사이클린경로제가 2차적으로 복합요법에 활용되며, 산화질소경로제는 이들 치료제의 병용보조치료제로 개입하는 추세다.
 

소타터셉트는 혈관내피세포를 타깃해 폐동맥을 확장하는 기존 치료제와 달리 BMPR-II(Bone Morphogenetic Protein Receptor II) 신호전달을 복원하는 방향으로 작용한다. BMPR-II는 폐동맥고혈압의 핵심 인자로 환자의 폐동맥 상황을 역전시키거나 증상을 예방할 수 있다고 마크 험버트(Marc Humbert) 프랑스 파리-사클레대(Universite Paris-Saclay)의 프랑스 폐동맥고혈압센터 교수 겸 임상시험 책임자가 설명했다.

액셀러론은 연내에 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 톱라인 임상 데이터를 발표할 예정이다. 그 중간에 106명의 환자 중 임상시험 참여 기간을 18개월로 연장한 97명의 임상 결과도 발표할 계획이다.
 

이 회사 하비브 다블(Habib Dable) CEO는 “PULSAR 임상시험의 톱라인 연구결과에서 나온 소타터셉트의 긍정적인 약효에 전율을 느낄 정도로 기쁘다”며 “PAH는 환자를 쇠약케하는 소모성질환으로 의료적 수요가 충족되지 않은 만큼 기존 환자에게 이익을 가져다줄 수 있게 개발을 독려하겠다”고 말했다. 또 허가당국과 만나 글로벌 신약개발과 상용화를 촉진할 수 있기를 기대한다고 덧붙였다.
 

엑셀러론은 지난 1년 동안 롤러코스터를 탔다는 말이 무색하지 않을 정도로 승승장구하고 있다. 지난해 9월엔 근육무력증(근이영양증) 치료제인 파이프라인이 2상 임상에 착수했다. 또 그 두달 후에는 세엘진·브리스톨마이어스스큅과 공동 개발하는 루스파터셉트(luspatercept, 상품명 레블로질, Reblozyl)가 베타 지중해빈혈증(beta thalassemia) 및 골수이형성 치료제로 FDA 승인을 받음으로써 주가가 급등했다.