자가면역성 갑상선안병증 미 FDA 최초 치료제 허가 임박
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송인하 기자
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등록 2019-12-16 17:38:01
- 수정 2020-09-15 10:53:03
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- 자문위 만장일치로 승인 권고 … 6개월내 안구돌출 개선율 82.9%, 위약대조군 9.5%보다 월등
아일랜드 더블린 소재 제약기업 호라이즌테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)은 미국 식품의약국(FDA) 피부과·안과 약물자문위원회(dermatologic and ophtalmic drugs advisory committee, DODAC)가 표결 결과 12명 위원이 만장일치로 자사의 단일클론항체 테프로투뮤맙(teprotumumab)을 갑상선안병증(thyroid eye disease, TED) 치료제로 허가해주도록 권고안을 냈다고 13일(미국 현지시간) 공표했다.
테프로투뮤맙이 갑상선안병증을 치료할 때 나타내는 효용성이 위험성을 상회한다는 데 자문위 위원 전원이 의결 일치를 봤다. 앞서 FDA는 지난 9월 테프로투뮤맙의 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.
테프로투무맙은 인슐린유사성장인자(Insulin-like growth factor-1, IGF-1) 수용체를 억제하는 인간 단일클론항체다. 지난10월 30일부터 11월 3일까지 미국 시카고에서 열린 제89차 미국갑상선학회(ATA) 연례학술대회에서 임상 2, 3상 결과를 발표했다. 중등도~중증 활동성 갑상선안병증 환자들의 안구돌출이 유의하게 감소했을 뿐 아니라 삶의 질도 개선한 것으로 나타났다.
갑상선안병증은 인구 10만명당 여성에서 16명, 남성에서 3명꼴로 드물게 발생하지만 3~5%에서는 중증으로 악화돼 시력을 잃게 하거나 시신경을 압박한다. 자가면역질환으로 흡연이 이를 7.7배로 높이는 중요한 유발요인으로 작용한다. 환자들의 삶의 질에 크게 영향을 미칠 수 있는 안구돌출, 복시증(複視症, diplopia), 흐리게 보이는 시력, 통증 및 안면기형 등과 밀접한 관련이 있다.
현재 갑상선안병증 치료제로 승인된 약물은 없다. 환자들은 안구돌출 또는 복시증 등 증상을 겪을 때 고용량 스테로이드를 복용하거나 주사로 투여한다. 하지만 고용량 스테로이드는 부작용이 잦으며 약물 반응이 만족스럽지 않을 경우 안와감압술 등 수술을 고려해야 한다.
테프로투무맙이 공식 허가를 받으면 FDA로부터 승인받은 첫 번째 갑상선안병증 치료제가 된다. 아직까지 테프로투무맙은 효능 및 안전성이 명확하게 확립돼 있지는 않다. 지금까지 FDA로부터 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’, ‘패스트트랙’, ‘혁신치료제’ 등으로 지정받은 갑상선안병증 신약후보물질은 5개에도 채 미치지 못하는 것으로 알려져 있다. 다만 FDA가 자문위의 허가권고 의견을 반드시 수용해야 할 의무가 있는 것은 아니다.
티모시 월버트(Timothy Walbert) 호라이존 회장(CEO)은 “FDA 자문위 결정은 갑상선안병증 환자들을 위한 최초의 치료제로 성큼 다가섰음을 의미한다”며 “임상개발 프로그램에 참여해 준 의사들과 임상시험에 등록해 참여한 갑상선안병증 환자들, 호라이즌 연구개발팀이 남다른 노력을 기울인 게 자문위 결정에 반영됐다”고 말했다. 그는 “테프로투무맙이 환자들의 미충족 수요에 부응할 수 있는 만큼 심사절차가 하루빨리 종결될 수 있도록 FDA와 협력해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 테프로투무맙은 2년 전 리버비전(River Vision)으로 사들인 신약후보물질이다.
전문의약품허가신청자비용부담법(prescription drug user fee act, PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 8일까지 테프로투무맙의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 예정이다.
테프로투무맙 3상 OPTIC 임상시험에서 테프로투무맙을 투여받았던 환자들은 82.9%에서 안구돌출이 개선된 것으로 나타나 위약 대조군(9.5%)에 비해 유의할 만하게 개선된 것으로 파악됐다. 이처럼 괄목할 만한 증상 개선은 투여 후 6개월 이내의 시점에서 관찰됐다.
복시증 감소와 삶의 질 개선, 임상적활성점수(Clinical Activity Score, CAS) 감소 등 2차적 임상지표도 충족된 것으로 분석됐다. CAS 감소는 통증, 부종, 발적을 포함한 염증 등의 중증도가 완화됐음을 의미한다.
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