혈우병 환자의 출혈방지를 위해서는 기존 ‘보충요법’에서 ‘유지요법’으로 치료의 콘셉트가 변화될 필요가 있다는 전문가들의 견해가 나왔다. 한국화이자제약은 18일 서울 그랜드하얏트호텔에서 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’의 국내 출시 10주년을 기념한 ‘Xperience 심포지엄’을 개최하고 혈우병 치료의 미래에 대해 논의했다.
이 심포지엄에서 지난 10년간 한국 혈우병의 치료 상황에 대해 발표한 유기영 한국혈우재단 서울의원 원장은 혈우병 환자 치료의 당면과제로 환자별 맞춤화된 유지요법이 필요하고, 출혈 유형별로 충분한 치료제 용량을 투여해야 한다고 강조했다. 
‘2011 한국혈우재단 연례보고서’에 따르면 2011년 국내 혈우병A 환자는 1553명, 혈우병B 환자는 355명이다. 혈우병은 부족한 응고인자를 보충해 치료하는데 혈우병A에는 8인자 제제가, 혈우병B에는 9인자 제제가 사용된다.
혈우병의 치료방식은 출혈이 있을 때마다 투여하는 ‘보충요법(on-demand)’과 평소에 출혈이 발생하지 않더라도 부족한 응고인자를 정기적으로 투여해 출혈을 예방하는 ‘유지요법(prophylaxis)’이 있다. 세계보건기구와 세계혈우연맹은 혈우병 환자의 출혈로 인한 만성적인 관절병증을 예방하기 위한 최선의 치료방법으로 유지요법을 권장한다.
유 원장은 “유지요법의 지속적인 시행을 위해서는 환자와 부모, 의료진의 유기적인 관계가 필요하다”며 “특히 9인자 제제의 경우, 보험기준이 15세 이상 연령에서는 월 7회 투여로 제한돼 유지요법을 하기에는 충분치 않다”고 말했다. 그는 “2004년부터 유지요법을 시행한 어린 환자가 15세 이상의 나이로 접어들고 있어, 현재 보험 내에서 유지요법을 소화할 수 있는 방법의 모색과 정책적 지원에 대한 논의가 필요한 시점”이라고 설명했다.
세계의 혈우병 치료 경향을 소개한 에릭 번탑 스웨덴 룬드대 말뫼 혈전증·지혈연구센터 교수는 “혈우병 치료의 패러다임이 보충요법에서 유지요법으로 바뀌고 있다”며 “혈우병 환자의 건강과 삶의 질 개선을 위해 전 연령대에 걸쳐 꾸준히 유지요법을 시행할 수 있도록 하는 것이 중요할 것”이라고 말했다
그는 혈우병A 치료를 위한 유전자재조합 8인자 제제로 ‘진타(Xyntha)’를 소개했다. 진타는 3세대 제제보다 더 진화한 정제기술을 도입한 유전자재조합 8인자 제제다. 진타는 전 제조과정에서 알부민을 배제했고 3세대 제제가 정제과정에서 쥐 단일클론항체를 사용하는 것과 달리 동물유래물질을 배제한 합성 리간드(Synthetic ligand)를 사용해 바이러스 감염의 가능성을 낮췄다. 또 나노 여과 단계를 포함해 두 번에 걸친 정교한 정제기술을 더해 기존 3세대 제제에서 차단할 수 없었던 비지질막 바이러스를 효과적으로 걸러내는 과정도 거쳤다. 진타는 2013년 초에 한국에 출시될 예정이다.
번탑 교수는 “기존 치료제에서 더욱 정제기술이 진화된 진타는 임상적으로 혈우병A 환자의 출혈빈도도 효과적으로 낮췄다”며 “진타의 항체발생률은 다른 약제와 비슷한 수준”이라고 말했다.
오동욱 한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 총괄 전무는 “베네픽스 출시 이후 지난 10년간 우리나라 혈우병B 환자와 함께한 한국화이자제약은 곧 혈우병A 유전자재조합 제제인 진타의 국내 출시를 앞두고 있다”며 “앞으로 혈우병 환자가 최적의 치료를 받는데 기여할 수 있도록 더욱 노력할 것”이라고 말했다.

에릭 번탑 스웨덴 룬드대 말뫼 혈전증·지혈연구센터 교수가 심포지엄에서 발표 중이다.