식품의약품안전청은 진행성 기저세포암에 사용하는 비스모데깁(Vismodegib,로슈·큐리스 에리베지)과 보행장애를 동반한 다발성 경화증 치료에 쓰이는 팜프리딘(Fampridine, 아코다 테라퓨틱스 팜프리딘서방정)을 희귀의약품으로 20일 추가 지정했다. 희귀 의약품은 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 신속 허가 및 공급하는 제도다.
로슈와 큐리스가 공동 개발한 에리베지(Erivedge)는 헤지호그(Hedgehog) 저해제의 하나로 기저세포암이 활동하는 신호 경로를 차단하는 작용을 한다. 헤지호그 분자 신호전달 경로는 전체 기저세포암 발생의 90% 이상과 관련이 있는 것으로 추정되고 있다. 에리베지는 수술이나 방사선으로 치료할 수 없거나 수술 후 재발 또는 다른 장기로 전이된 성인 환자에게 사용된다. 지난 1월 FDA 승인을 받았다. 약물 복용으로 인한 사망이나 출산 위험 등의 부작용이 발생할 수 있다.
기저세포암은 피부 기저층의 표피세포에 발생한 원발성 악성종양으로 과도한 자외선 조사(照査)와 오존층 파괴 등이 원인으로 알려져 있다. 미국인의 경우 전체 피부암 발병의 약 80%를 차지하고 있는 것으로 추정되고 있다.
또 팜프리딘(Fampridine)은 보행장애를 동반한 다발성경화증 환자에 사용되는 경구용 치료제로 미국 생명공학사 아코다 세러퓨틱스社가 개발했다. FDA 판매 승인을 받아 현재 미국 내에서 판매되고 있다. 다발성 경화증은 중추신경계를 순환하는 림프구가 축삭(axon)을 감싸 보호하는 수초(myelin)를 공격해 발생하는 탈수초화 자가면역질환이다. 축삭은 신경세포들을 연결해 전기신호를 전달하는 신경섬유로 수초가 손상되면 축삭이 전달하는 신경세포 간 신호전달이 저해돼 근력약화, 보행곤란 등의 증상들이 나타난다.
2009년 팜프리딘서방정을 14주 복용한 환자군과 위약군을 대상으로 보형 능력을 평가한 임상 시험에 따르면 팜프리딘 투여군의 35%가 4회 평가 가운데 최소 3회 이상 치료 전보다 최고 보행 속도가 빨라졌으나 위약군은 8%에 불과했다.
또 평균 보행속도에서도 팜프리딘 투여군은 25.2%가 증가한 반면 위약군은 4.7%에 그쳤다. 하지근력과 일상 생활 수행능력에서도 현저한 차이를 나타냈다.