미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크 인근 캐리(Cary)의 벨록시스파마슈티컬스(Veloxis Pharmaceuticals)는 고형장기 이식수술을 진행할 때 수반될 수 있는 급성 거부반응 예방제로 개발 중인 면역억제 유지요법제 페그라이제프루멘트(pegrizeprument, 개발코드명 VEL-101)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 21일(현지시각) 발표했다. 

페그라이제프루멘트는 간 이식수술을 받은 환자들에게서 장기 거부반응을 예방하는 용도로 개발되고 있다. 페길화 단일클론항체의 일종으로 직접적으로는 CD28 항체 매개 T세포 활성화를 차단하고, 간접적으로는 세포독성 T-림프구 연관 항원-4(CTLA-4)를 억제하지 않아 CTLA-4 매개 면역억제 기능을 유도하는 이중작용 기전을 나타내는 면역억제 유지요법제로 기대되고 있다.

일본의 종합화학기업 아사히카세이(Asahi Kasei‧旭化成)는 2019년 11월말, 덴마크 자회사인 아사히카세이파마 덴마크(Asahi Kasei Pharma Denmark)를 통해 미국 벨록시스의 지분 100%를 보유한 덴마크 벨록시스파마슈티컬스 A/S(Veloxis Pharmaceuticals A/S, 벨록시스DK)의 주식을 공개매수(tender offer)하는 방식으로 미국 벨록시스를 약 13억달러에 인수했다.  

벨록시스는 “이번 희귀의약품 지정은 간 이식수술을 받는 환자들의 미충족 의료수요에 부응할 수 있다는 기대감을 높인다”며 “그동안 간 이식수술을 받은 환자들은 평생동안 면역억제를 필요로 하고, 이로 인해 복잡한 약물 투여를 진행해야 하거나, 병발 질환 독성이 수반될 수 있었다”고 밝혔다. 

벨록시스파마슈티컬스의 스테이시 휠러(Stacy Wheeler) 대표는 “FDA의 결정을 환영한다”며 “간 이식수술을 받은 환자들의 치료결과를 개선해 줄 획기적인(groundbreaking) 치료제에 대한 수요가 높다”고 말했다.

이 회사의 대표  제품은 ‘엔바서스 XR’(Envarsus XR)로 타크로리무스(tacrolimus) 성분의 지속성 제제(extended-release)다. 하루 한번 복용하는 경구용 정제로 FDA 승인을 받았다. 이 회사의 ‘MeltDose’ 기술을 바탕으로 신장이식에 따른 장기 부작용을 예방하는 용도로 쓰이고 있다. 타크로리무스는 약효가 순해 장기이식 후 비교적 초기에 쓰이는 면역억제제로, Envarsus XR의 최대 시장 기대치는 연간 16억달러였지만 실제로는 기대에 못 미치고 있는 상황이다.