미국 텍사스주 휴스턴의 신경퇴행성질환 대상 조절 T세포(Treg) 기능 향상 생물학적제제를 개발 중인 코야테라퓨틱스(Coya Therapeutics, 나스닥 COYA)는 전두측두엽 치매(frontotemporal dementia, FTD) 치료제 후보물질 ‘COYA 302’의 임상시험승인신청서(IND)가 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 5일(현지시각) 발표했다.

COYA 302는 코야테라퓨틱스가 보유한 독자적인 생물학적제제 복합제다. 특허받은 저용량 인터루킨-2(LD IL-2)와 CTLA-4 Ig로 구성돼 있다. FTD, 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 등 신경퇴행성 질환 치료를 위한 피하주사제로 개발되고 있다. 두 가지 구성물질은 기전적으로 시너지 효과를 올린다. 즉 조절 T세포들의 항 면역기능(면역억제)을 향상시키면서 활성화된 단핵구와 대식세포들에 의한 염증 형성을 억제하는 이중 면역조절 작용 기전을 갖고 있다.  

코야테라퓨틱스는 경도~중등도 FTD 환자를 대상으로 COYA 302의 효과를 평가한 개방표지 임상시험의 주요 결과를 몇 주 안에 발표할 예정이다. 

앞서 ALS 환자들을 대상으로 COYA 302의 유효성과 안전성을 평가하는 피험자 무작위 배정, 다의료기관, 이중맹검, 위약대조 방식의 2상 ‘ALSTARS’ 임상이 작년 8월에 승인받아 현재 진행 중이다.

전두측두엽 치매는 65세 미만 연령대에서 가장 빈도 높게 나타나고 있는 치매의 한 유형이다. 미국 내 FTD 환자 수는 약 6만명에 달하는 것으로 추산된다. FTD가 발현하는 평균 연령은 58세이고, 평균 생존기간은 7.5년 정도다. 

전두측두엽 치매는 기억력 장애뿐만 아니라 추상적 사고능력, 추론 및 집행기능 등의 손상과 같은 지적 기능의 상실을 수반한다. 일상적인 활동이 크게 저해하고도 남는 중증 증상들을 초래한다. 예컨대 행동 및 식습관 변화, 공감능력 상실, 무관심, 집행기능 손실 등이 나타난다. 

그럼에도 불구하고 현재까지 증상의 진행을 중단시키거나 완화시켜 주는 전두측두엽 치매 치료제가 나오지 않은 상황이다. 

FTD 임상시험 전문가로 알려진 캘리포니아주립대 샌프란시스코 캠퍼스(UCSF) 의대의 애덤 복서(Adam Boxer) 신경과 교수는 “아직까지 치료제가 없는 FTD 환자를 위한 질환조절제의 개발이 절실히 요망된다”며 “강력한 과학적 근거를 갖고 있는 새로운 치료 접근법이 산발성 FTD 치료제로 임상시험 단계에 진입해 기쁘다”고 말했다. 이어 “코야테라퓨틱스가 COYA 302를 잘 통제된 임상시험 단계까지 진전시킨 것을 칭찬한다”고 덧붙였다. 

코야테라퓨틱스의 프레드 그로스먼(Fred Grossman) 최고의학책임자는 “신경염증과 전두측두엽치매 증상의 진행에 상관관계가 존재함을 뒷받침하는 근거자료들이 갈수록 많이 확보되고 있다”며 “조절 T세포의 항염증 기능을 향상시키도록 설계된 COYA 302의 이중 작용기전이 FTD 환자를 대상으로 평가하는 임상시험에서 강력한 과학적 근거를 제공할 것으로 믿는다”고 말했다.