삼성물산, 삼성바이오로직스, 삼성바이오에피스가 공동 출자해 생명과학 분야 신기술 및 사업 개발을 위해 조성한 삼성라이프사이언스 펀드가 유전자편집 기술을 보유한 미국 매사추세츠주 아버바이오테크놀로지(Arbor Biotechnologies)에 투자한다고 30일 밝혔다.

삼성바이오에피스 등 3사는 유전자편집 기술의 혁신적인 기술을 보유한 아버바이오 투자를 통해 성장 가능성이 높은 신사업 기회 탐색하고 관련 핵심 기술 연구를 위한 협업 가능성을 모색할 계획이다. 미국 아버바이오테크놀로지 로고

아버바이오는 유전자의 특정 위치를 인식해 절단하고 특정 유전자를 삽입‧삭제‧변형‧치환할 수 있는 유전자편집 기술을 보유하고 있는 바이오벤처로 이미 이를 기반으로 중추신경계질환에서 4개, 간질환에서 3개의 유전자편집 치료제를 설정하고 전임상 단계의 연구를 진행 중이다. 

특히 인공지능(AI) 및 머신러닝 기반 예측 기법과 고속실험 검증 수행을 통해 다양한 크기와 기능의 최적화된 효소(특정 유전자를 절제해 삽입)를 보유하고 있으며, 이를 통해 대부분의 인간 유전체에 대한 편집이 가능하다.

아버바이오의 공동 창업자 펑 장(Feng Zhang) 박사는 CRISPR-Cas9 기반 유전자편집 기술의 동물 및 인간의 진핵세포 내 응용 가능성 측면에서 혁신적 기여를 했다. 현재 하버드대 및 MIT대가 설립한 Broad Institute의 연구위원으로 활동하고 있으며 유전자편집 관련 기술과 실험기구를 개발하는 데 업적을 쌓았다. CRISPR-Cas 기술은 세균의 면역체계에서 유래한 유전자편집 기술로서, Cas 단백질을 통해 특정 DNA 서열을 인식하고 그에 부합하는 절단효소를 통해 해당 유전자의 절단, 삽입, 삭제, 치환 등 다양한 형태의 유전자 교정을 가능하게 한다. 펑 장은 나스닥 상장 유전자편집 치료제 개발 업체인 에디타스메디슨와 빔테라퓨틱스를 공동 설립한 바 있는 유전자편집 기술의 세계적인 권위자기도 하다.

김윤철 삼성바이오에피스 Enable 팀장(상무)은 “유전자편집은 유전자 연관 질병 치료의 핵심 기술”이라며 “아버바이오는 유전자 편집 기술에 높은 전문성과 성장 잠재력을 보유하고 있는 기업으로 해당 분야에서 리딩 기업으로 도약할 가능성이 높은 유망 기업”이라고 소개했다. 

삼성벤처투자가 운용 중인 삼성라이프사이언스펀드는 2022년부터 현재까지 유전자 치료제부터 항체-약물 접합체(ADC), 혈중 단백질 분석 기술, 생성형 AI 기반 단백질 신약개발, 유전자편집 기술까지 투자 분야를 다각화하고 있다.

한편 아바바이오는 가장 최근인 지난 3월 시리즈 C를 통해 7390만달러의 투자를 유치했다. 이번 삼성라이프사이언스로부터 얼마를 투자받았는지는 양측이 공개하지 않았다. 시리즈 C의 규모로 미뤄볼 때 삼성은 5000만~1억달러 정도를 투입했을 것으로 예측된다. 물론 더 많은 투자를 통해 시리즈C에 참여한 투자사들과 대등한 지분을 확보할 가능성도 없지 않다. 시리즈 C를 통해 회사의 발전성과 안정성이 입증되면 다음 단계는 상장(거의 대부분 나스닥)이기 때문에 삼성이 수년 안에 투자수익을 챙길 가능성도 있다. 

이탈리아의 키에지그룹은 이달 6일, 아버바이오의 전략적 제휴를 발표했다. 키에지는 이를 통해 원발성 고옥살산뇨증(primary hyperoxaluria type 1, PH1) 치료제를 목표로 개발 중인 유전자편집 치료제인 ‘ABO-101’의 개발 및 글로벌 상용화를 위한 독점 개발권 및 라이선스를 확보했다. 

키에지는 아울러 아버바이오의 녹아웃(knockout, KO) 및 역전사효소(reverse transcriptase, RT) 편집기술을 활용해 추가 희귀질환 표적을 개발할 수 있는 옵션도 확보했다. 

이 계약에 따라 라이선스 양수도가 확정된 프로그램에 대해서 아버바이오는 최대 1억1500만달러의 선불 계약금 및 단기 로열티를 받게 된다. 아울러 최대 20억달러의 마일스톤과 최대 두 자릿수 초반대 %의 순매출 대비 단계별 로열티를 받을 수 있다. 양사는 ABO-101의 1/2상 임상 연구인 redePHine(NCT06839235)을 공동으로 진행할 예정이다.