덴마크 제약사 노보노디스크는 ‘Mim8’(성분명 데네시미그, denecimig)의 신약승인신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 29일(현지시각) 발표했다. 당초 2024년까지 승인신청한다는 계획이 다소 아쉬운 임상결과로 인해 상당히 지연됐다.

Mim8은 혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않는 소아‧성인 A형 혈우병(선천성 FⅧa 결핍) 환자의 출혈발작을 예방하거나 출혈발작 횟수를 감소시키기 위해 통상적으로 사용하는 예방요법제로 개발돼왔다. 

Mim8은 차세대 혈액응고 8인자a(FⅧa) 모방 이중특이성 항체의 일종이다. A형 혈우병 환자의 몸에 부족한 8번 혈액응고인자를 대신하여, 활성화된 9번 및 10번 혈액응고인자에 동시에 결합함으로써 혈액 응고 과정을 촉진하는 방식으로 작용한다. JW중외제약의 ‘헴리브라’(원개발사 로슈, 성분명 emicizumab)가 이를 대표하는 선도 약물이다. Mim8의 투약 간격도 월 1회, 월 2회, 월 4회 중 유연하게 선택할 수 있는 옵션을 갖고 있는 헴리브라와 유사하다.

노보노디스크의 안나 윈들(Anna Windle) 임상개발‧법무 담당 부회장은 “A형 혈우병 분야에서 과학적인 진전에 드라이브를 거는 것은 중요하다”며 “‘FRONTIER’ 임상 결과 데네시미그가 혈액응고 저해인자의 동반 유무와 무관하게 다양한 투약빈도, 환자 연령대, 중증도에 걸쳐 A형 혈우병 환자들을 위해 폭넓게 사용될 수 있는 출혈 예방대안으로 잠재력을 갖고 있다”고 말했다. 이어 “허가를 취득할 경우 네데시미그의 1회 투여 프리필드 주사용 펜과 융통성 있는 투약 일정이 혈우병 환자의 삶에 한층 더 유익할 것”이라고 덧붙였다.

한편 세계혈우병연맹(WFH)에 따르면 전세계 A형 혈우병 환자 수는 약 83만6000여명으로 추산된다. 전체 혈우병 환자의 80~85%가 A형에 속한다.