유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)은 19일(현지시각) 미국 머크(MSD)의 RSV 예방 항체 ‘엔플론시아'(Enflonsia, 성분명 클레스로시맙, clesrovimab) 등 14개의 신약에 대한 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 냈다. 암젠의 ’업리즈나‘(Uplizna 성분명 이네빌리주맙, inebilizumab) 등 6개 품목에 대해서는 적응증 추가를 권고했다. 반면 아이오반스(Iovance Biotherapeutics)가 개발한 흑색종 치료제 ‘암타그비’(Amtagvi 성분명 리필류셀, lifileucel) 등 4개 품목에 대해선 철수를 명령했다. 

엔플론시아는 호흡기세포융합 바이러스(RSV)에 대한 예방을 목적으로 하는 단일클론항체 의약품이다. 영유아의 RSV 하기도 감염증 예방을 위한 첫 번째 장기지속형 단일클론항체다. 신생아들과 생애 첫 번째 RSV 시즌을 맞이한 영‧유아에 투여된다. 미국에서는 올해 6월 9일 승인됐다. 미국 머크(MSD) RSV 예방 항체 ‘엔플론시아’

CHMP는 기저 인슐린 또는 글루카곤 유사 펩타이드 1(GLP-1) 수용체 작용제로 충분히 조절되지 않는 제2형 당뇨병 성인 환자를 위한 치료제로 노보노디스크의 ‘킨수’(Kyinsu, insulin icodec / semaglutide 복합제)에 대해 승인 권고했다. 킨수는 당뇨병 치료를 위해 식이요법, 운동요법, 경구 약물과 함께 사용된다.

글락소스미스클라인(GSK)와 바이엘(2020년에 원개발사인 KaNDy Therapeutics 및 NeRRe Therapeutics를 인수)이 공동 개발한 ‘린쿠엣’(Lynkuet 성분명 elinzanetant 엘린자네탄트, 개발코드명 NT-814)은 폐경과 관련된 중등도~중증의 혈관운동증상(안면홍조(열감)이나 야간 발한) 치료에 대해 CHMP로부터 긍정적인 의견을 받았다.

이 약은 neurokinin/tachykinin에 대한 NK1 수용체 및 NK3 수용체에 대한 길항제로 폐경 관련 증후군을 개선하는 기전이다. 영국에서 먼저 승인됐다. 

이밖에 골다공증 및 골감소를 위한 치료제로 데노수맙(denosumab) 성분 바이오시밀러인 Acvybra, Denosumab Intas, Kefdensis, Ponlimsi(이상 상품명) 4종이 허가 권고를 받았다. 같은 성분이지만 적응증이 골 거대세포 종양(giant cell tumour of bone)를 동반한 성인 및 청소년(골격이 성숙한 경우) 치료 및 관련 골격질환 사건 예방으로 승인된 바이오시밀러인 Degevma, Xbonzy, Zvogra(이상 상품명) 3종이 함께 승인 권고를 얻었다. 

영국의 어드반즈파마(Advanz Pharma)가 개발한 얀센 ‘심포니’의 바이오시밀러인 종양괴사인자 알파(TNF-α) 차단제인 ‘고비바즈’(Gobivaz, 성분명 골리무맙, golimumab)는 류마티스 관절염, 소아 특발성 관절염, 건선성 관절염, 축성 척추관절염, 궤양성 대장염 치료제로 승인받았다. 

독일 슈타다(STADA Arzneimittel)가 개발한 얀센 ‘스텔라라’의 바이오시밀러인 인터루킨-12(IL-12)와 인터루킨-23(IL-23) 표적 이중 단일클론항체인 ‘우스게나’(Usgena, 성분명 우스테키누맙 ustekinumab)는 크론병, 판상형 건선, 소아 판상형 건선, 건선성 관절염, 궤양성 대장염 치료제로 승인됐다. 

이밖에 혈액응고억제제인 리바록사반의 제네릭 의약품인 ‘Rivaroxaban Koanaa’가 승인 권고를 얻었다.

아쿠아포린4 항체 양성 성인 시신경척수염 스펙트럼장애(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 치료제로 승인된 업리즈나는 활성 면역글로불린 G4 관련 질환(IgG4-related disease, IgG4-RD. 현재 EU에서 승인된 의약품이 없는 희귀 자가면역질환)의 적응증이 추가됐다. 미국에서는 올해 4월 3일 이 적응증이 추가 승인됐다. 업리즈나의 국내 판권은 미쓰비시다나베파마가 갖고 있다. 

IgG4-RD는 다양한 장기에 반복적인 염증과 섬유화를 일으키는 만성 면역매개 질환으로, 치료가 늦어질 경우 영구적 장기 손상을 유발한다. 그동안은 고용량 스테로이드를 중심으로 증상을 억제해왔지만 장기 투약에 따른 부작용이 문제로 지적돼 왔다.

CHMP는 또 이미 유럽연합(EU)에서 승인된 의약품인 Bimervax, Dupixent, Keytruda, Koselugo, Tezspire 등에 대한 적응증 확대를 권고했다. 

아이오반스(Iovance Biotherapeutics)가 개발한 ‘암타그비’(Amtagvi 성분명 리필류셀, lifileucel)은 성인의 절제 불가능한(수술로 제거할 수 없는) 흑색종이나 전이성(신체의 다른 부위로 퍼진) 흑색종을 치료하는 약물로 허가됐는데 승인이 철회됐다.

이와 함께 △판스카야(Fanskya, 성분명 mozafancogene autotemcel)-A형 판코니빈혈(Fanconi Anaemia Type A)을 앓는 소아 환자 치료제 △투조디(Tuzodi, midazolam)-2세 이상의 성인, 청소년, 어린이, 유아의 장기간에 걸친 급성 경련성 발작 치료제 △옴포로 (Omforro, midazolam)-국소마취와 마취유도 전 전처치 약물 투여 여부와 관계없는, 진단 또는 치료 시술 전과 시술 중에 사용하는 의식적 진정제 등의 철수가 결정됐다. 

의약품 재평가 결과 안드로겐수용체 억제제 계열의 국소도포용 여드름 치료제 ‘윈레비’(Winlevi. 성분명 clascoterone, 2020년 8월 27일 FDA 승인)는 지난달 CHMP 권고에 따라 허가가 유지됐지만, 근시 치료제인 Atropine sulfate FGK (atropine sulfate)에 대해서는 부작용 때문에 원래 권고안대로 승인이 철회됐다. 

유럽의약품청은 이날 스웨덴 제약사 소비(Swedish Orphan Biovitrum)와 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 공동 개발한 ‘트린골자’(Tryngolza, 성분명 올레자르센, olezarsen)를 유전자 검사로 확진된 가족성 킬로미크론혈증 증후군(familial chylomicronemia syndrom, FCS) 성인 환자 치료를 위한 식이요법의 보조제로 승인했다. 이 약은 같은 적응증으로 미국에서 2024년 12월 19일 세계 처음으로 승인됐다. 

트린골자는 Anti sense RNA 기술을 기반으로 APOC3 mRNA를 표적으로 그 발현을 억제, 간접적으로 중성지방 대사를 조절하는 기전의 약물이다. 즉 LPL(리포단백질 리파제)의 기능이 손상돼 중성지방이 축적된 환자에서 중성지방의 분해를 억제하는 APOC3의 생성을 줄여, 축적된 중성지방을 분해를 촉진하도록 고안됐다.

CHMP는 존슨앤드존슨의 인간 신생 Fc 수용체(FcRn) 차단 단일클론항체 ‘이마비’(Imaavy, 성분명 니포칼리맙(nipocalimab)가 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로 승인토록 권고했다. 

CHMP가 권고한 적응증은 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항-근육 특이 티로신 인산화효소(muscle-specific tyrosine kinase, MuSK) 항체 양성을 나타내는 12세 이상의 청소년 및 성인 전신성 중증 근무력증 치료에서 기존 표준요법에 추가하는 용도다. FDA는 2025년 4월, 이 약을 같은 적응증으로 승인했다. 

존슨앤드존슨의 ‘트렘피어’(TREMFYA, 성분명 guselkumab)는 피하주사제 제형의 유도요법제(용량 400mg)가 중등도~중증의 활동성 궤양성 대장염 치료제로 CHMP로부터 19일 승인 권고를 받았다. 동시에 같은 날 FDA로부터 적응증 추가 승인을 받았다. 이 약은 인터루킨-23을 차단하는 동시에 인터루킨-23을 생산하는 세포 내 수용체의 일종인 CD64와 결합하는 기전을 가진 이중작용 단일클론항체다. 이 기전으로는 처음으로 FDA의 허가를 취득했었다.

임상에서 트렘피어 400mg 피하주사제를 4주 간격으로 투여한 그룹은 12주차에 평가했을 때 26%와 36%에서 임상적 관해 및 내시경적 개선에 도달한 것으로 나타났다. 반면 위약 대조군은 7% 및 12%에 그쳤다.

로슈의 CD20 및 CD3 이중특이항체 계열 (소포성(여포성) 림프종(FL) 치료제 ‘룬스미오’(Lunsumio 성분명 모수네투주맙, mosunetuzumab)의 피하주사제 제형이 CHMP로부터 19일 허가 권고를 받았다. 2차 약제를 투여했음에도 치료 효과가 나타나지 않은 성인 불응성 또는 재발성 소포성 림프종 환자가 해당 적응증이다. 이에 따라 기존 정맥주사로는 2~4시간 걸리던 주사 소요 시간이 1분으로 대폭 단축됐다. 

앞서 바이오젠의 산후 우울증(PPD) 치료제 ‘주르주베’(Zurzuvae, 성분명 주라놀론, Zuranolone)는 지난 17일(현지시각) 유럽 집행위원회(EC)로부터 성인 여성의 출산 후 산후 우울증 치료제로 허가받았다. 미국에서는 2023년 8월 승인됐다.