한국로슈는 노인성(습식 또는 신생혈관 노화) 황반변성(AMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제인 ‘바비스모주’(Vabysmo 성분명 파리시맙 Faricimab-svoa)가 결절성 맥락막 혈관병증(PCV) 환자를 대상으로 한 3b/4상 SALWEEN 임상 연구의 1년 분석 결과를 지난 8일 소개했다.

결절성 맥락막 혈관병증(Polypoidal Choroidal Vasculopathy, PCV)는 습성(신생혈관) 연령관련 황반변성(nAMD)의 하위 유형으로 치료가 까다로운 것으로 알려져 있으며, 한국에서는 nAMD 환자 중 24.6%가 PCV로 분류된다. 이번 결과를 통해 바비스모는 실명 위험이 높은 PCV 환자에서 유의미한 효과, 연장된 지속성, 일관된 안전성을 확인하는 등 한국을 포함한 아시아 지역에서 주요 실명 원인 해결에 기여할 수 있는 치료제로서의 가능성을 제시했다. 

지난 9월 4~7일 프랑스 파리에서 열린 유럽망막학회(European Society of Retina Specialists, EURETINA) 2025 학술대회에 발표된 데이터에 따르면, 바비스모로 치료받은 환자들은 40주, 44주, 48주에 걸쳐 평균 +8.9글자(표준 시력검사표 기준 약 2줄 수준)의 최대교정시력(BCVA) 개선을 보였으며, 61%의 환자에서 결절병변 완전 관해, 86%의 환자에서 결절병변 비활성화를 확인해, 출혈 및 실명 위험 감소를 시사했다.

이원기 누네안과병원 원장은 “SALWEEN 1년차 데이터는 의료진과 환자 모두에게 매우 고무적이며, 특히 참여 환자 중 한국인의 비율이 26%인 점에서도 의미가 크다. 바비스모 치료는 신속하고 강력한 시력 개선 효과를 가져왔다”며 “1년 차에 60% 이상의 환자에서 결절 병변이 완전관해된 것은 전례가 없던 결과로, 바비스모를 통해 환자들의 잦은 치료 부담을 덜어주는 동시에 시력을 개선할 수 있다는 실질적인 확신을 준다”고 말했다. 그는 특히 “한국을 포함해 아시아에서 PCV가 흔하게(최대 60%) 나타나는 가운데, 해당 환자들에게 질병 조절, 연장된 투여 간격의 지속성, 일상생활에서의 삶의 질 개선 혜택을 줄 수 있다는 것은 의미가 매우 크다”고 설명했다.

로슈제약 아시아 태평양 지역을 총괄하는 아흐메드 엘후세이니 박사는 “SALWEEN 연구 결과는 혁신이 꼭 필요한 분야에서 어떻게 중요한 변화를 이끌어낼 수 있는지 보여준다”며 “PCV는 아시아에서 주요 실명 원인으로, 이번 1년 데이터를 통해 바비스모는 임상적으로 의미 있는 시력 개선 효과와 장기적으로 시력 손실을 예방할 수 있는 잠재력을 재확인했다”고 말했다. 

이어 “주사 투여 횟수의 감소는 환자와 가족의 내원 부담을 줄이고, 보건의료 시스템의 지속 가능성을 높일 수 있다”며 “이러한 혁신적 발전은 과학적 진보가 지역 사회 전반에 지속적인 영향을 미칠 수 있음을 잘 보여준다”고 설명했다.

이 임상에서 환자들은 12주 동안 4회에 걸쳐 바비스모 6.0mg을 초회 용량으로 투여받았다. 그 후 환자의 향후 상황에 따라 치료 일정을 조정하여 8주, 12주 또는 16주마다 바비스모를 투여했다. 44주부터 104주까지 최대 20주 간격으로 투여하는 개인맞춤형 치료 계획을 따르게 된다. 1차 평가지표는 기저 시점 대비 40주차에서 48주차 사이 측정한 평균 최대교정시력(BCVA)의 변화다.

한편 SALWEEN 연구는 한국을 포함한 중국, 일본 등 여러 아시아 국가에서 진행 중으로, 50세 이상 환자 135명이 참여하고 있다. 바비스모는 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 안전성 프로파일은 기존 글로벌 임상과 일관된 결과를 확인했다. 한국로슈는 지난 3~5일 서울 그랜드워커힐호텔에서 열린 2025 대한종양내과학회(KSMO) 국제학술대회에서, 지난 7월 29일 국내 허가를 받은 PIK3CA 유전자 변이 양성, 호르몬 수용체 양성(HR+), 사람상피세포성장인자수용체2 음성(HER2-) 유방암 치료제 ‘이토베비’(Itovebi, 성분명 이나볼리십 Inavolisib)의 3상 임상연구 결과를 발표했다. 이토베비 기반 3제 병용요법이 세 가지 경로를 동시에 차단하는 1차 치료옵션으로 조명 받았다.

이토베비 허가 임상연구를 이끈 임석아 서울대병원 혈액종양내과 교수가 연자, 정경해 서울아산병원 종양내과 교수가 좌장을 맡아 진행됐다.

HR+ 유방암(종양세포가 에스트로겐(estrogen) 또는 프로게스테론(progesterone) 수용체를 가짐)은 전체 유방암의 약 60%로 대다수를 차지하고 있으며, 이 환자군의 약 40%는 PI3K 신호전달경로의 과활성화에 영향을 미치는 PIK3CA 유전자 변이를 보이는 것으로 알려져 있어 치료에 불량한 예후를 보인다.

임석아 교수는 “이토베비 INAVO120 허가 임상 연구 결과, PIK3CA 변이를 가진 HR+, HER2- 환자를 대상으로 기존 1차 표준요법(CDK4/6 억제제+내분비요법)에 PI3K 억제제 이토베비를 추가했을 때 기존 표준요법 대비 무진행 생존기간(PFS) 중앙값을 2배 이상(7.3개월 대 17.2개월) 연장하는 치료 효과를 보였다. 이는 질병의 진행 및 사망 위험이 58% 감소했음을 의미한다(HR=0.42; 95% CI, 0.32-0.55).

특히 PI3K 억제제 중 유일하게 전체 생존기간(OS) 개선을 확인했다. INAVO120 임상 결과, 이토베비 투여군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 34개월로 대조군 대비 7개월 길었고, 환자의 사망 위험을 33% 감소시켰다(HR=0.67; 95% CI, 0.48-0.94, p=0.02). 

이어 임 교수는 이토베비와 같은 효과적인 치료제가 도입됨에 따라1차 치료 시작 전PIK3CA 유전자 변이 유무를 파악하는 진단 패러다임 변화 필요성에 대해서도 설명했다. 그는 “PIK3CA 변이는 HR+ 유방암 환자의 예후를 나쁘게 만드는 요인이지만 이토베비와 같은 PI3K 억제제의 효과를 예측할 수 있는 중요한 바이오마커”라며 “예후가 불량한 PIK3CA 변이 환자에게 효과적인 치료 옵션을 고려할 수 있도록 보조 호르몬치료 중 질병이 진행된 환자의 경우 전이성 유방암 치료 시작점에 적극적으로 유전자검사를 시행해 PIK3CA 변이 여부를 확인하는 것이 매우 중요하다”고 강조했다. 

현재 미국종합암네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Network) 및 유럽종양학회(ESMO, European Society for Medical Oncology) 등 국제 가이드라인에서는 HR+, HER2- 전이성, 진행성 유방암 환자에서 중합 효소 연쇄반응(PCR, Polymerase Chain Reaction) 또는 차세대 염기서열 분석(NGS, Next-Generation Sequencing)을 활용한 PIK3CA 유전자 변이 검사가 권고되고 있다.