암젠은 PCSK9(프로단백질 전환효소 서브틸리신 및 켁신9, proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 억제제 ‘레파타주프리필드펜’(REPATHA 성분명 에볼로쿠맙, evolocumab)가 조절할 수 없는 저밀도지단백 결합 콜레스테롤(LDL-C)로 인해 주요심혈관계 사건(MACE)이 발생할 위험성이 높은 성인 환자에게 투여할수 있도록 미국 식품의약국(FDA)으로부 적응증을 추가 승인받았다고 25일(현지시각) 발표했다. 

이번 적응증 추가 승인으로 ‘심혈관계질환을 진단받은 환자여야 한다’는 레파타의 사용요건이 자연스럽게 삭제될 예정이다. 

FDA는 아울러 레파타를 희귀 유전성 고콜레스테롤혈증의 일종인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)의 단독요법으로 추가 승인했다. 현재는 이 질환을 가진 성인 및 만 10세 이상의 소아 환자에서 다른 지질저하제(스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법 등)와 병용 투여하도록 설정돼 있다. 다만 높은 콜레스테롤 수치를 조절하기 위해 식이요법 및 운동에 병행해야 한다는 점을 적시했다.  

암젠의 머도 고든(Murdo Gordo) 글로벌 영업담당 부회장은 “너무나 많은 성인 환자들이 가장 가변적인 심근경색 또는 뇌졸중 위험요인의 하나로 알려져 있는 LDL-C 목표치 도달에 실패하면서 심혈관계질환 위험성에 직면하고 있다”며 “이번 적응증 추가 승인은 실제 임상현장에서 위험도가 높은 환자들을 위한 추가적인 치료대안이 필요함을 말해준다”고 강조했다. 이어 “스타틴 계열 콜레스테롤 저하제를 사용했는데도 불구하고 증상을 조절하지 못한 환자들과 스타틴에 대한 내약성이 확보되지 않은 환자에서 LDL-C 수치를 낮추는 데 레파타가 효과적”이라고 덧붙였다.

레파타는 2015년 8월 처음으로 FDA의 허가를 취득한 이래 세계 각국에서 500만명 이상의 환자들에게 사용되어 왔다.