미국 뉴욕의 신경정신과질환 전문기업 트랜센드테라퓨틱스(Transcend Therapeutics)는 외상후스트레스장애(PTSD) 치료제 후보물질 ‘TSND-201’(성분명 메틸론, methylone)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제’로 지정됐다고 10일(현지시각) 발표했다.   

FDA는 ‘IMPACT-1’는 2상 임상시험에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘TSND-201’을 ‘혁신치료제’로 지정했다.

피험자 무작위 배정, 위약 대조 방식으로 진행된 IMPACT-1 임상은 속효성 뉴로플라스토겐(neuroplastogen)의 일종인 TSND-201의 효능을 65명의 중증PTSD 환자를 대상으로 진행했다. 환자들은 TSND-201 또는 위약을 1주일 간격으로 4회 경구 투여받았으며, 64일 동안 추적 관찰이 이뤄졌다.

임상에서 TSND-201은 신속하고 강력하며 지속적인 증상 개선 효과를 보였다. 효과는 10일차에 처음 나타나 임상적으로 유의미한 증상 개선 효과가 64일차까지 지속됐다.

10일차에 위약 보정 대비 CAPS-5 점수가 -8.00점(p=0.012) 개선된 것으로 입증됐다. 64일차에는 위약 보정 대비 CAPS-5 점수가 –9.64점(p=0.011) 개선됐다.

CAPS-5는 정신과 의사가 PTSD와 관련된 8개 증상의 빈도와 심각도를 묻는 30개 항목으로 구성돼 있다. 중증도 점수는 0~4점이며, 0점은 없음을, 4점은 극심한/무능력을 의미한다. 중증도 총점은 0~120점으로 산출될 수 있으나 이것만으로 진단하지 않으며, 실제 세부 진단기준은 8개 증상 요인을 감안해서 더 복잡한 경로로 설정돼 있다. 

TSND-201은 또 2차 평가지표인 CAPS-5가 기준선(치료시작 시점) 대비 50% 개선된 비율이 57.1%로 위약의 19.2%를 능가했다(P=0.002). 증상 완화(CAPS-5가 11점 이하인 경우)는 32.1%로 위약의 11.5%를 압도했다(P=0.036). PTSD 진단 해제 비율은 각각 60.7% 대 30.8%였다(P=0.014). 

TSND-201은 양호한 내약성을 나타냈고, 환각이나 부작용으로 인한 약물 투여 중단은 보고되지 않았다.

트랜센드테라퓨틱스의 블레이크 맨들(Blake Mandell) 대표는 “이번 혁신치료제 지정은 미국에서만 1300만명에 달하는 PTSD 환자를 위해 새로운 더욱 효과적인 치료제가 시급함을 강조한다”며 “현재까지 FDA의 허가를 취득한 PTSD 치료제는 두 가지(파록세틴(글락소미스클라인 팍실CR정), 설트랄린(비아트리스 졸로푸트정) 등)뿐이며, 20여년 넘게 새로운 PTSD 치료제가 나오지 않고 있다”고 말했다. 

트랜센테라퓨틱스 고문인 미국 캘리포니아주립대 샌디에이고 캠퍼스 의대의 머레이 스타인 교수(Murray B. Stein, MD, 정신의학·공중보건학)는 “속효성이면서 지속성인 PTSD 치료제가 정신질환 치료의 패러다임을 바꿔놓을 뿐만 아니라 환자들을 위한 생명선이 될 것”이라며 “현재 사용 중인 표준요법제인 선택적 세로토닌 재흡수 저해제들(SSRI)의 경우 최대한의 효과가 나타나기까지 최장 12주간의 기간이 소요되고 그 사이에 부작용을 유발하는 경우가 종종 생긴다”고 밝혔다. 이어 “SSRI를 복용하는 다사우 환자가 충분한 유익성을 얻지 못하고 있다”며 “이번 혁신치료제 지정은 더 빠르고 효과적인 치료가 가능해질 것이라는 새 희망을 갖게 한다”고 강조했다.