김동욱 의정부을지대병원 혈액내과 교수(을지대 백혈병오믹스연구소장)팀은 차세대 만성골수성백혈병 치료제 후보물질 ‘KF1601’이 기존 약물 내성을 극복하고, 부작용을 줄인다는 효능을 입증했다고 23일 밝혔다.

김 교수, 안성민 이뮤노포지 대표, 박현우 연세대 생화학과 교수로 구성된 연구팀은 공동으로 ‘KF1601’ 전임상 연구를 통해 이같이 입증했다. 

이뮤노포지가 개발한 KF1601은 티로신 키나제 억제제(Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI) 계열 표적치료제다. 백혈병 발병 원인 유전자인 BCR::ABL1 내에서 백혈구와 혈소판을 증가시키는 티로신 키나제 효소 활성을 억제해 암세포 성장을 막는 것으로 알려져 있다.

교수팀은 이번 연구에서 KF1601이 기존 치료제에 내성을 보이는 T315I 돌연변이 유전자를 효과적으로 억제해 재발 위험과 치료 실패 가능성을 낮추는 효능을 입증했다. 특히 암 진행 속도가 빨라지는 급성기에 관여하는 유전자 돌연변이 FLT3의 신호전달경로를 저해하는 효과도 보인다는 사실도 밝혀냈다.

또 심부전, 간독성, 혈전 등 부작용 발생 위험이 기존 약물보다 낮다는 사실도 확인해 장기 복용 부담을 줄이는 차세대 치료제에 대한 기대감도 높였다.

KF1601은 2023년 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았으며, 국내에서는 식품의약품안전처 1상 임상시험계획(IND) 승인을 획득해 본격적인 임상 진입을 앞두고 있다.

만성골수성백혈병은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 발생하는 혈액암이다. 국내 성인 골수성 백혈병 환자 중 약 20%가 이에 해당하는 것으로 조사됐다.

현재 국내 만성골수성백혈병 환자는 약 8000여 명으로 추산되고 있으며, 연간 신규 환자만도 500여 명에 달하는 것으로 알려지고 있다.

기존 치료제는 평생 복용이 필요하고, 장기간 노출 시 내성과 이상반응이 생겨 지속적인 치료에 어려움이 있어 새로운 치료제 개발에 대한 수요가 높은 상황이다.   김동욱 의정부을지대병원 혈액내과 교수, 안성민 이뮤노포지 대표, 박현우 연세대 생화학과 교수

이번 연구결과를 담은 논문은 세계적 권위의 암 생물학 분야 학술지인 ‘몰레큘러 캔서’(Molecular Cancer, IF=37.3) 최신호에 게재됐다.