스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)는 1형 신경섬유종 치료제 고멕리( GOMEKLI 미르다메티닙 Mirdametinib)가 FDA 승인을 받았다고 11일 밝혔다.

지난해 8월 우선심사 경로로 승인신청을 수락받아 당초 승인결정예정일은 2월 28일 이었으나 2주가량 앞서 승인소식을 전했다. 적응증은 수술이 불가능한 총상 신경섬유종 (plexiform neurofibroma, PN)을 동반한 신경섬유종증 1형(NF1)인 만 2세 이상 소아와 성인 환자 치료다.

2020년 4월 13일 FDA 승인을 받은 동일기전 MEK 1/2 억제제(MEK inhibitor)인 아스트라제네카의 코셀루고(셀루메티닙)가 경쟁 품목이다. 차이점은 코셀루고가 소아환자 대상 적응증만 보유한 반면 고멕리는 소아 및 성인환자까지 치료연령 범위가 넓다는 점이다. 또 승인과 함께 회사는 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 확보했다.

승인은 ReNeu 2상(NCT03962543)이 기반이다. 고멕리는 NF1-PN을 앓고 있는 성인과 최소 2세 이상의 소아 환자에서 각각 41%와 52%의 객관적 반응률(ORR)을 보였다. 세부적으로  NF1-PN 환자 114명(성인 58명, 소아 56명) 중  성인 환자의 41%(24명), 소아 환자의 52%(29명)가 종양 크기 20% 이상 감소를 경험했다. 

종양 부피 감소율의 중앙값은 성인 -41%, 소아 -42%로 확인됐으며, 반응 지속 기간이 12개월 이상인 환자는 각각 88%, 90%였다. 또한 통증과 건강 관련 삶의 질 개선 및 양호한 안전성 프로파일을 제시했다.

스프링웍스의 최고경영자(CEO) 사키브 이슬람(Saqib Islam)은 "NF1-PN 환자들은 치료 옵션이 부족해 어려움을 겪어왔다"며 "이번 승인을 통해 성인과 소아 모두에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있어 뜻깊다"고 말했다.

유럽의약청(EMA)도 고멕리의 판매 승인 심사를 진행 중이며, 유럽연합(EU) 승인은 2025년 중 결정될 전망이다.

스프링웍스는 화이자로부터 분사해 니로가세스타트와 미르다메티닙 등의 개발을 진행해온 회사다. 니로가세스타트는 희귀 양성 종양인 데스모이드 종양 치료제로 지난해 11월 옥시베오(Ogsiveo)를 상품명으로 FDA 승인을 받았다. 두번째 개발약물까지 FDA 승인을 획득했다. 최근 독일 머크의 인수 가능성에 대한 보도가 나오고 있으나 공식 확인은 되지 않았다. 

신경섬유종증 1형(NF1)은 신경계 종양이 발생하는 유전성 질환으로 신경을 따라 깊숙이 퍼지며 심한 통증, 기능 장애을 유방하는 총상 신경섬유종을 유발한다. NF1환자중 30~50%가 PN이 발생할 위험이 있는데 코셀루고와 고맥리는 이들 환자중 수술이 불가능한 환자를 위한 치료제다.