A형 혈우병환자를 위한 노보노디스크의 이중항체 피하주사제 후보 Mim8의 소아환자 대상 임상에서는 다소 부족한 임상 결과를 보였다.

청소년과 성인환자 대상 FRONTIER2 3상(NCT05053139) 비교해서도 추정 연간출혈률(ABR)은 약간 더 높게 나타났으며 선발주인 동일기전 로슈의 '헴리브라'(오비누투맙)의 이전 임상결과에 비해서도 다소 아쉬운 결과다.

노보노디스크는 7일 A형 혈우병치료제 후보 Mim8의 소아환자(1~11세) 70명을 대상으로 진행중인 FRONTIER3(NCT05306418) 3상의 26주차 중간분석 결과를 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽 혈우병 및 관련 질환 협회(EAHAD)연례회의를 통해 발표했다. 

우선 임상 참가자 70명 중 14명은 기존 혈액응고인자 VIII(FVIII) 보충요법에 대해 항체가 형성된 환자이며 나머지는 항체가 없는 환자로 구성됐다.

26주간 1단계구간에서 주 1회 Min8 요법을 받은 환자의 추정 평균 연간 출혈율은 0.53회였다. 치료기간동안 ARB의 중앙값은 0이었고 참가자의 74.3%가 치료가 필요한 출혈은 없었다. 항체보유환자 14명에서도 치료가 필요한 출혈은 없었다.

26주 이후 월 1회 투약을 받는 옵션을 선택환 비율은 45%, 나머지는 주 1회 복용량을 유지 치료를 받고 있다. 이외 간병인의 98%가 이전 치료보다 Mim8을 선호 한다고 답했으며 73%는 강력한 선호라고 응답했다. 이외 신체기능점수 등 긍적적인 개선 추세가 관찰됐다.

다만 임상결과는  12세 이상 청소년 및 성인 254명 대상으로 진행한 주1회 및 월 1회투약군의 연간출혈율 0.45회 및 0.20회 보다는 다소 높은 수치다.

또한 선발 품목이자 잠재적 경쟁제품인 헴리브라의 경우 모두 항체보유 환자 85명(1~11세 65명)을 대상으로 진행한 3상(NCT02795767)에 52주차에 ARB는 0.3으로 보고한 바 있으며 77%는 출혈사건이 없었다. 

Min8과 헴리브라의 또한 두 임상데이터가 출혈사건의 경우 6개월차와 1년차 결과라는 점을 고려하면 다소 경쟁력이 떨어지는 성적표다. 특히 항체 보유환자만을 대상으로 했던 헴리브라와 항체미보유 환자를 포함시킨 Min8의 결과라는 측면에서 차후 최종 분석 결과로 효능에 대한 충분한 경쟁력을 제시해야 할 입장이 됐다.

관련해 노보노디스크는 월 1회 투약에 대한 선호도 등 부가 평가지표 등에서 긍정적 요소가 많다는 점을 강조했다.

노보노디스크는 소아환자에 대한 임상결과는 다소 아쉬웠으나 FRONTIER 연구 프로그램을 통해 추가 데이터를 지속적으로 발표  2025년 Mim8 규제승인을 추진한다는 계획이다.