노보 노디스크는 미국 노스캐롤라이나주 더럼에 본사를 둔 바이오테크 기업 임벤션 테라퓨틱스(Immvention Therapeutix)와 전략적 협력 및 라이선스 계약을 체결하고 겸상적혈구병(Sickle Cell Disease, SCD)과 기타 만성 질환을 위한 경구 치료제를 공동 개발한다고 22일 발표했다.

양사의 이번 협업은 임벤션이 개발 중인 소분자 BACH1 억제제 플랫폼이 활용된다. BACH1은 산화 스트레스, 염증, 세포 반응 조절에 중요한 역할을 하는 단백질로 알려져 있으며, SCD를 포함한 다양한 질환에서 유망한 치료 표적으로 주목받고 있다. 현재 전임상 단계에 있으며, 태아 혈색소(fetal hemoglobin) 수치를 높여 SCD 병리학적 상태를 개선할 잠재력을 제시했다.

계약에 따라 노보 노디스크는 BACH1 억제제 프로그램에 대한 독점적 글로벌 라이선스를 확보했으며 양사는 후보 물질 선정 단계까지 긴밀히 협력할 예정이다. 이후 개발 후보 물질 선정 시점부터는 노보 노디스크가 모든 임상 개발, 규제 승인, 상업화를 주도하게 된다.

임벤션의 대표 아니일 고얄(Anil Goyal, Ph.D.) 박사는 "겸상적혈구병은 현재 치료제와 유전자 치료제에도 불구하고 환자들이 쉽게 접근할 수 있는 효과적이고 편리한 경구 치료제에 대한 수요는 여전히 높다"며, "노보 노디스크의 전문성을 더해 혁신적인 BACH1 억제제를 개발, 환자들에게 의미 있는 치료 옵션을 제공하길 희망한다"고 덧붙였다.

노보 노디스크의 희귀질환연구부문 자야 고얄(Jaya Goyal) 부사장은 "BACH1은 생물학적으로 겸상적혈구병 치료에 유망한 표적으로 평가된다"며 "의미 있는 전임상 데이터를 보유하고 있어 기대가 높다"고 말했다.

단 이번 협업에서는 파킨슨병, 알츠하이머병 등 중추신경계 질환의 치료가능성을 살피는 임벤션의 뇌혈관장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 통과할 수 있는 BACH1 억제제는 제외, 그 권리는 임벤션이 유지한다.

낫적혈구병으로도 잘알려진 겸상적혈구질환은 희귀 유전질환으로, 적혈구의 형태가 단단하고 초승달 모양으로 변형되어 산소 운반 능력이 저하되고 혈관에 걸려 막히는 문제가 발생한다. 이러한 문제로 급성 및 만성 통증, 빈혈, 피로 등의 증상이 나타나며, 심할 경우 혈관폐쇄성 위기(VOC)로 입원 및 장기 손상이 초래될 수 있다. 전 세계적으로 약 8백만 명의 겸상적혈구빈혈 환자가 있는 것으로 추정된다.