바이오젠은 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자(SPINRAZA, 누시네르센)의 고용량 요법에 대한 FDA와 EMA 승인신청이 수락돼 검토가 시작됐다고 23일 발표했다.

고용량요법은 유도요법(loading dose)으로 50mg를 14일 간격으로 두차례 투약하고 4개월마다 주사하는 유지요법 용량의 28mg로 높여, 환자의 치료효과를 강화시키도록 고안됐다.

기존 치료법은 12mg를 0일, 14일, 28일, 63일에 총 4회 투약한 이후 같은 용량을 4개월 단위로 투약하는 방식이다.

승인신청은 DEVOTE 2/3상(NCT04089566)이 기반이다. 임상결과는 8일부터 체코 프라하에서 열리고 있는 세계근육학회(World Muscle Society, WMS) 학술대회를 통해 발표됐다.

임상은 기존 저용량 스핀라자 투약군과 첫 투약을 받는 다양한 연령대의 SMA 환자군 145명이 참여했다. 1차 평가지표로 영아의 자발적 운동 기능을 평가하는 CHOP-INTEND(64점 척도)를 활용한 평가에서 고용량군은 15.1점 개선된 반면 위약군은 11.1점이 감소한 것에 비해 유의미한 개선을 보였다. 

다만 기존 12mg 요법군과 비교에서 통계적으로 유의미한 차이를 제시하지 못했다. 운동능력만을 다로 평가하는 2차 평가지표에서는 고용량을 선호하는 결과를 제시한 바 있으며 혈장 내 신경 필라멘트 경쇄(NfL)는 기존 요법보다 큰 폭의 감소를 보였다. 

즉 기존요법 대비 증상의 개선효과는 유의하지 못했으나 바이오마커 분석에서 이점을 확인했다. 또한 기존요법에서 고용량 요법으로 전환한 환자군에서는 운동기능의 추가적인 개선효과를 보였다.

바이오젠의 신경근육 개발 책임자인 스테파니 프라데트(Pharm.D.)는 “이번 신청은 SMA 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 바이오젠의 헌신을 보여주는 중요한 이정표”라며, “고용량 요법이 환자와 가족들에게 더 큰 혜택을 줄 것으로 기대한다”고 밝혔다.

존스홉킨스 의대의 토마스 크로포드(Thomas Crawford) 박사는 “DEVOTE 연구는 고용량 요법이 임상적으로 중요한 개선 효과를 제공할 수 있음을 보여줬다”며 “이는 SMA 치료 발전에 중요한 단계”라고 평가했다.

회사는 추가 요법에 대한 승인여부에 대한 결정은 FDA 기준 올해 하반기로 예상했다.