유럽에서는 트레콘디를 상품명으로 2019년 승인을 받은 바 있다.FDA는 22일 캐나다 소재 메덱서스(Medexus)의 조혈모세포 이식(AlloHSCT) 전처치 항암제 그라파펙스(Grafapex, 트레오설판 treosulfan)을 승인했다. 

승인 적응증은 1세이상 소아와 성인의 급성골수성백혈병(AML) 및 골수이형성증후군(MDS) 이식수술이전 전처리 요법으로 플루다라빈(Fludarabine)가 병용요법이다.

트레우설판의 원개발사는 독일의 메닥(medac GmbH)사로 메덱서스는 21년 북미 독점을 확보, 이번에 승인을 받았다. 유럽에서는 2019년 동일 적응증으로 승인을 받았으며 상품명은 트레콘디(Trecondi)다. 

또한 약물재창출 사례로 트레우설판은앞서 1990년대 독일과 일부 유럽국가에서 난소암 등 고형암 치료를 적응증으로 승인을 받은 알킬화제 계열의 항암제로 이번에 이식전 사전 투여약물로 후속개발됐다.

승인은 MC-FludT.14/L 2상(NCT00822393)이 기반이다.  부설판(busulfan)을 대조군으로 AML 및 MDS 환자의 전체생존기간(OS)을 평가했다.

연트레오설판 투약군은 부설판 투약군 대비 사망위험을 33% 감소시켰다(HR: 0.67, 95퍼센트 CI: 0.510.90). AML 환자군에서는 HR이 0.73, MDS 환자군에서는 HR이 0.64 등으로 임상적 유효성을 입증했다.

권장 투여량은 트레설술판 10g/m²을 이식수술 전 4일, 3일, 2일에 투여하며 플루다라빈은 이식 전 6일부터 2일까지 30mg/m²로 투여한다.

메덱서스의 켄 드앙트몽(Ken d’Entremont) 대표는 “이번 FDA 승인은 회사의 전략적 성과를 보여주는 중요한 이정표”라며 “그라파펙스가 미국 내 조혈모세포 이식 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 밝혔다.

메덱서스는 2025년 상반기 중 미국 시장에서 그라파펙스를 상업적으로 출시할 예정이다. 리처드 라벨(Richard Labelle) 최고운영책임자는 “캐나다 시장에서 쌓은 경험을 바탕으로 미국에서도 높은 매출 잠재력을 기대하고 있다”며 “출시 후 5년 이내 연간 매출이 1억 달러를 초과할 것으로 전망된다”고 덧붙였다.

승인 관련 스탠리암센터의 줄기세포 이식 전문의 필리포 밀라노(Dr. Filippo Milano)는 “트레오술판 기반 처치요법은 성인 및 소아 환자들에게 생존율 향상과 부작용 최소화를 기대할 수 있는 중요한 옵션”이라고 말했다.