미국 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)는 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제 후보 플로자시란(Plozasiran)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 17일 밝혔다.

플로자시란은 가족성킬로미크론혈증(Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS) 치료를 목표로 개발된 RNA 간섭(RNAi) 기반 신약 후보물질로 승인결정예정일(PDUFA)은 오는 11월 18일로 지정됐다다. 별도의 자문위원회 회의는 계획되지 않았는 FDA의 설명이 있었다고 회사측은 덧붙였다.

승인신청은  유전자적으로 확진되거나 임상적으로 진단된 FCS 환자들을 대상으로 진행됐으며, 플로자시란 25mg과 50mg 용량군 및 위약군 간의 효과를 비교한 PALISADE 3상(NCT05089084)이 기반이다.

임상 결과, 플로자시란 25mg 투여군은 중성지방(TG) 수치가 80% 감소했으며, 급성 췌장염(AP) 발생 위험이 83% 감소하는 등 주요 평가 지표를 충족했다. 또한, 약물은 전반적으로 우수한 내약성을 보였으며, 가장 흔한 이상 반응은 복통, 상기도 감염, 두통 등이었다.

FCS는 드문 유전 질환으로, 중성지방 수치가 880mg/dL 이상으로 극도로 높아지는 특징을 지닌다. 이는 급성 췌장염, 당뇨, 간질환, 그리고 만성 복통 등 심각한 합병증을 유발하며, 환자의 삶의 질을 현저히 저하시킨다. 현재까지 FCS를 효과적으로 관리할 수 있는 치료 옵션은 제한적이다.

플로자시란은 APOC3(아포지단백 C-III)를 표적으로 작용하며, 중성지방 대사를 조절해 혈중 수치를 정상 수준으로 회복시키는 것을 목표로 한다.

애로우헤드는 FDA 제출 외에도 2025년 내로 유럽 및 기타 지역 규제 당국에 허가 신청을 진행할 계획이다. 또한, SUMMIT 프로그램의 일환으로 중증 고중성지방혈증(SHTG)과 혼합형 이상지질혈증을 대상으로 한 3상 임상도 진행 중이다.

애로우헤드의 크리스 안잘로네(Chris Anzalone) CEO는 “플로자시란은 중성지방 대사와 관련된 다양한 질환에서 일관된 효과를 보여왔다”며 “FCS는 중성지방 질환의 가장 심각한 형태로, 환자들에게 절실히 필요한 치료 옵션을 제공할 수 있을 것”이라고 강조했다.

한편 가족성 킬로미크론혈증증후군 치료제로 지난해 12월 23일 승인받은 아이오니스 파마슈티컬스의 트린골자(TRYNGOLZA 올레자르센 olezarsen)이 유일하다. 최초의 FCS치료제로 풀로자시란이 승인될 경우 양자 경쟁구도가 형성되게 된다.