쿄와기린은 21일 미국 소재 쿠라 온콜로지(Kura Oncology)와 메닌 억제제 계열의 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보 지프토메닙(Ziftomenib)의 글로벌 개발 및 상업화를 위한 전략적 협력 계약을 체결했다.

계약에 따라 쿠라는 계약금으로 최대 3억 3천만 달러를 지급받게 된다. 재발성 불응성 AML 치료제로 승인 시 단기 마일스톤으로 4억 2천만 달러를, 추가 적응증 개발 등에 따라 7억 4천 1백만 달러를 약속받았다. 최대 거래 규모는 11억 6천 1백만 달러(한화 약 1조 6천억 원) 규모다.

양사는 미국에서는 지프토메닙의 개발과 상업화를 공동으로 진행하며, 수익을 5대 5로 나누고 개발부터 상업화는 쿠라가 주도하게 된다. 나머지 지역은 쿄와기린이 상업화를 진행하며, 쿠라는 두 자릿수 로열티를 수령하게 된다.

지프토메닙은 FDA로부터 NPM1 변이 AML 치료를 위한 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정받았으며, 현재 NPM1 돌연변이 재발성 불응성 AML(R/R NPM1-mutant AML) 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 완료했다.

2025년에 신약 허가 신청(NDA)을 통해 가속 승인에 도전할 계획이다. 아울러 2025년에 AML 1차 치료 환경에서 효과를 평가하는 확증 임상을 겸한 3상 임상시험을 시작할 계획이다.

쿄와기린 야스오 후지(Yasuo Fujii) 전무이사는 "지프토메닙은 유전적으로 정의된 AML 환자를 위한 획기적인 치료제가 될 가능성이 크다"며, "쿄와기린의 혈액암 포트폴리오를 확장하고 조합 치료를 통해 환자 치료 결과를 개선할 것"이라고 말했다.

한편 메닌 억제제 계열로 최초로 FDA 신약 승인을 받은 약물은 신덱스(Syndax Pharmaceuticals)의 급성 림프구성 백혈병(ALL) 및 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제인 레부포즈(Revuforj, 성분명 레부메닙 Revumenib)이다. 지난 11월 15일 가속 승인을 받았으며, 적응증은 KMT2A(Mixed Lineage Leukemia) 유전자 재배열 또는 NPM1 변이를 가진 재발성 및 불응성 급성 림프구성 백혈병(ALL) 및 급성 골수성 백혈병(AML) 1세 이상 소아와 성인 환자 치료다.