아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)는 12일 Pz-cel(프라데마진 자미케라셀, prademagene zamikeracel)에 대한 생물학적 제제 허가신청서(BLA)를 재제출에 대해 FDA 수락을 받았다고 밝혔다. 

재신청 관련 2등급(Class 2)로 분류돼 6개월간의 검토과정을 거치게 됐으며 승인 결정예정일은 25년 4월 29일로 잡혔다.

Pz-cel은 아베오나의 자가유래 세포  기반  유전자치료제로 질환부위에 시트지 형태로 붙이는 최초의 제형으로 희귀 유전성 피부질환인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자를 위한 치료제로 개발됐다.

아베오나의 비시 세샤드리(Vish Seshadri) 대표는는 "재제출 수락으로 RDEB 환자의 충족되지 않은 요구를 해결하기 위한 차별화된 옵션을 제공하기 위한 여정에 더 다가가게됐다" 며 "FDA와 검토를 마무리하기 위해 협력해 나갈 것"이라고 밝혔다.

'PZ-cel'은 COL7A1 유전자 결함으로 인해 발생하는 RDEB 치료를 목표로 한 자가 세포 기반 유전자 치료제이다. 

RDEB는 COL7A1 유전자의 돌연변이로 인해 콜라겐 VII 단백질을 형성하지 못해 표피와 진피 간 결합 섬유가 형성되지 않아 피부가 쉽게 손상되는 질환이다. 이로 인해 환자들은 지속적인 통증, 상처, 감염 및 피부암의 위험에 시달린다. 

PZ-cel은 환자 자신의 피부 세포를 채취해 COL7A1 유전자를 보강, 이를 통해 콜라겐 VII을 발현하도록 한 후, 해당 세포를 확장해 피부 이식 형태로 적용하는 방식으로 개발됐다. 

FDA는 지난 4월 FDA는 제조시설 문제를 사유로 완결된 응답서신(CRL)를 통해 한차례 승인거부한 바 있으며 이번에 재승인신청이 수락됐다.

Pz-cel에 대한 승인신청은 VIITAL 3상(NCT04227106)와 1/2a상 (NCT01263379) 이 기반이 됐다. 1/2a상에서 한번 시트 도포만으로 24주차에 상처의 완치환자가 16.3%(위약 0%)였으며 50% 상처감소환자는 81%(위약 16.3%)였다. 이외 통증의 감소도 대조군 대비 개선을 제시했다.

RDEB 환자를 위한 치료제로는 23년 5월 FDA 승인을 받은 크리스털 바이오텍의 비주벡(VyJuvek, B-VEC/beremagene geperpavec)이 있다. 겔형태의 유전자치료제로 단순포진 바이러스(HSV-1, Herpes Simplex Virus type 1)를 벡터로 COL7A1 유전자를 환자의 세포에 전달하는 방식이다.

이외 천연물신약인 이탈리아 소재 치에시(Chiesi) 파마슈티컬스의 자작나무 껍질 농축액(Extract) 성분의 국소도포제 필수베즈(Filsuvez) 겔이 있다. 23년 12월 FDA 승인을 받았다.